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AAV病毒和慢病毒载体的对比
陈懿玮
慢病毒
AAV病毒
2022-12-16
慢病毒，它其实也是一种特殊的逆转录病毒，它可以装载的目的基因片段不超过8KB。由于慢病毒载体会将装载的基因片段插入到细胞的基因组当中，存在一定的致癌风险，因此它多用于体外的基因治疗。
腺相关病毒AAV，它是体内基因治疗最常用的载体，不但安全性很高，而且AAV存在不同的血清型，它可以更特异地感染肝脏、视网膜、肌肉、神经系统等等不同的组织，它有空间特异性，从而提高基因治疗的靶向性。但是AAV最大的局限是它的装载容量比较有限，能够装载的基因片段通常不超过4. 7 KB。所以如果我们想要装载的目标基因长度超过了，就会大大地降低它感染的效率。
基因治疗递送系统
陈懿玮
基因治疗
递送系统
2022-12-16
基因治疗的开发是一个复杂的过程递送系统(载体)的选择至关重要。递送系统可分为两大类病毒和非病毒递送系统，病毒递送系统在目前的临床研究中应用较广。
病毒递送系统：腺相关病毒(AAV)、腺病毒、慢病毒、γ-逆转录病毒、单纯疱疹病毒
非病毒递送系统：化学方法方面有脂质体载体、聚合物纳米载体、无机材料；物理方法方面有裸质粒、电转染、基因枪、声孔效应、磁转染。
基因治疗的类型
陈懿玮
基因治疗
2022-12-16
体外基因治疗，指将患者的细胞在体外进行遗传修饰后回输。获批药物如2017年经FDA批准的CAR-T疗法Kymriah和Yescarta。
体内基因治疗，指将携带治疗性基因的病毒或非病毒载体直接递送到患者体内。获批药物如2019年经FDA批准的基于rAAV的治疗SMA的疗法Zolgensma。
基因治疗定义及作用机制
陈懿玮
基因治疗
2022-12-16
基因治疗是指通过操纵基因以改变活细胞的生物学特性，从而达到治疗或预防疾病目的治疗手段。主要作用机制包括:基因替代和基因编辑。
何为“罕见病"?
陈懿玮
罕见病
2022-12-16
在全球权威的生物医学数据库PubMed中rare disease一词最早出现在1867年。
关于罕见病最早的学术定义可追溯到1889年。
不同的国家/地区所划定“罕见病”的范围因国情而异，并不存在全球统一的患病率标准。欧盟患病率<1/2000；在美国患病人数<20万人；中国第一批罕见病名录121种(类)
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