自体细胞和异体细胞在细胞治疗方面的区别和特点

王立群

细胞疗法

2022-12-08

1）自体细胞的安全性可控

2）自体细胞制备的应用不高，安全风险在临床上和疗效在回输前无法预测

3）自体细胞的临床治疗便利性不佳

中美细胞疗法临床研究数据对比

王立群

细胞疗法

2022-12-08

1）美国的临床数据适合在向美国FDA申报获得新药临床试验批件的框架下做的临床

2）中国的临床有可能是在没有获得药监批准IND或者新药临床的批件下，只是获得研究机构认可，并在药监进行备案后，也可以开展。也就是IIT，研究者发起的临床试验。

CAR-T的治疗领域

王立群

细胞疗法

2022-12-08

1）现在批准的2个CD19 CAR都是针对B细胞恶性淋巴瘤。

2）全世界最早的CAR-T药物是诺华生产的，用来治疗儿童和年轻成人急性淋巴细胞白血病

3）国际上也批准了BCMA靶点

4）干细胞不像免疫细胞有一个明确的靶点

细胞治疗的分类

王立群

细胞疗法

2022-12-08

1）免疫细胞：目前临床应用主要针对肿瘤

2）干细胞：目前做再生的临床治疗较多

3）全世界在免疫细胞成药的角度上，目前为止只批准了CAR-T作为产品。其他的免疫细胞治疗手段都还在临床阶段

4）CAR-T的不足：a.从患者自己的自身取来的免疫细胞 b.成本太高

魏则西事件和细胞治疗

王立群

细胞疗法

2022-12-08

1）并不是细胞治疗产品本身导致了魏则西的死亡，更多的是不正规的不合法的一种营销手段

2）实际上他只是死于他疾病的进展，但是由于医生或是医院，过度地宣传了这个没有被批准药品的有效性，将患者的期望值被提得很高，结果实际上让患者没有得到有效的治疗。

3）所谓的双轨制，只是说可以允许 IND 下面的临床试验或者没有IND在卫健委备案的临床试验。只是有一个临床的研究可以做，不意味着可以在卫健委备案以后可以去做临床治疗和收费。只有经过药监局的新药上市申请获批以后才可以作为治疗收费。