CAR-T是否是治疗白血病的唯一途径

王立群

白血病

2022-12-08

1）白血病还是有一些非常有效的手段的，例如干细胞移植

2）CD19 CAR主要是针对B细胞的标志，白血病和淋巴瘤主要是B细胞的恶性肿瘤，所以CAR-T可以治疗这些复发或者难愈的患者

3）也并不是对所有复发难治的血液瘤患者有效，但一旦有效，就不太会复发。

基因和细胞治疗行业未来拼什么

贾国栋

细胞疗法

2022-12-08

1）有竞争才会有进步。大家会把产品的质量做得越高，产品的成本越做得越低，能让更多的患者能够享受到这种新技术的这种红利

2）很重要的是技术的积累，基础的进步是一点一滴的。

3）产能的保障。要有一个有稳定的产能的公司，能够持续给大家去提供服务。

 

对于基因和细胞治疗我们要有一定的敬畏。需要沉下心来努力地去做这方面的研究，也要加强行业间的协作，各自拿出自己的强项来联合，共同将行业发展起来。同时，这个过程中我们需要通过行业的影响，向监管机构定期的交流，共同去制定这个行业的标准，不断去优化这个行业的监管的一些法规和制度。

从CDMO角度分析CAR-T药物的高价格

贾国栋

细胞疗法

2022-12-08

1）检测成本高：传统产品做一次检测，费用是由该批次所有的患者量来均摊。但CAR-T，每一人份就是一个产品，产品做出来后，要做一次全部的放行检验，所有的费用全部由某一个病人来承担，这是一个原因

2）生产成本高：a. 生产所用的原辅料还没有进入到工业化量产

              b. 生产场所固定设备固定资产的摊销高

              c. 生产中人工干预较多，人工成本高

做一个CAR-T公司，要以终为始

贾国栋

细胞疗法

2022-12-08

1）注册通路要搞清：先IIT再IND，还是直接IND

2）明确工作重点：IIT项目和IND项目从CMC角度以及非临床试验上工作内容和工作方式都很不同

3）需要一个有经验的QA：一个好的 QA 要平衡当下技术可行性和产品推进的阶段，要选择合适的QA要求，正好满足眼下的要求，才能够合适的顺利地推进项目。

从CMC角度看CAR-T药物和其他药物的差异

贾国栋

细胞疗法

2022-12-08

1）细胞治疗药物的CMC工作量比小分子药物大很多。小分子做化学合成一个分子一个产品。做一个CAR-T，至少是做6个产品：4个质粒+1个慢病毒+1个细胞

2）难度大。传统产品用一个工程化细胞，工艺开发完后做放大生产，连续三批成功后，基本上不会失败了，因为连续到产品的生命周期内用到的所有工艺路线是一样的，用的所有的原材料是一样的，可以稳定的持续的生产。CAR-T最大的问题是病人间的T细胞不同，同病人每个时间段的T细胞也不同，对于工艺的控制来说难度大