干细胞的价格

张宇

细胞疗法

2022-12-08

1）造血干细胞，一对一配型成功后移植，移植细胞费用在二三十万起步

2）间充质干细胞，国外来讲相当于会便宜一点，按疗程来收费，一个疗程的话差不多至少几万美金

3）医美干细胞，使用低级别的物料，价格会便宜很多

4）如果按照药品来做的话，MSC会比CAR-T要便宜，因为

  a. MSC是异体使用，一批生产做一次QC，不像自体CAR-T每个病人是一个批次，要做全套QC。QC成本就能降低

  b. MAC的生产相对简单，没有基因修饰、不用做病毒和质粒，来源采集也相对便宜

干细胞的立项和CAR-T立项的区别

张宇

细胞疗法

2022-12-08

共性：

1）以临床价值为导向。增加患者的可及性、方便性，安全性，还有一些未真实的未满足的临床需求，这是整个做研发立项的出发点

2）In China for global. 跟全球的竞争者去赛跑.。对全球同类型的产品或者技术，它走到什么阶段，及其优势，做非常详细的分析，然后深刻地去认识到自己的优势是什么，大概达到什么程度，能够去打败竞争对手。然后再制定知详细的 time schedule 和 milestone 去实现这个研发的过程。

不同：

1）干细胞比CAR-T或者是CAR-NK有更多的选择，适应症来会比较多，不单仅仅局限在肿瘤。

 2）不和大药企做同样的适应症，选择一些中国人特色的，然后外国人做的比较少的

中欧细胞治疗发展的比较

张宇

细胞疗法

2022-12-08

1）细胞治疗研究数量在整个欧洲比在美国或中国都少。特别在干细胞领域，因为欧洲很多国家是天主教国家，出于伦理的考虑，他们对干细胞，特别是最开始的胚胎干细胞持强烈的反对，导致整个欧洲在开展细胞治疗或者临床遇到的阻力比较多。

2）在T细胞治疗方面，欧洲还是有较多的公司和技术。

3）中国、美国、欧洲在细胞治疗的监管上不同。欧盟跟美国比较接近，大部分按照药品来监管

干细胞治疗的适应症

张宇

细胞疗法

2022-12-08

1）干细胞疗法目前在临床这个角度来讲用的最成熟的还是骨髓移植（骨髓来源、外周血、脐带血）

2）造血干细胞：血液系统疾病（白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、再生障碍性贫血、地中海贫血等）

3）间充质干细胞：自身免疫系统疾病（移植物抗宿主病、克罗恩病等）

中国间充质干细胞的适应症研究领域是纤维化疾病（肝纤维化、肝硬化、肺纤维化、肾纤维化等）以及间充质干细胞治疗艾滋病

4）iPS诱导而来的干细胞的产品：Macrophage、Neuron、心肌细胞、

5）美国FDA到目前为止还没有批准任何一个间充质干细胞或间充质基质细胞的产品上市

6）间充质干细胞治疗的临床试验比CAR-T要复杂。因为CAR-T大部分是末线肿瘤病人，目前批准上市的产品是做了单臂试验，病人入组量较少，癌症末线病人的观察期和时间跨度周期短。但是间充质干细胞的适应症在临床试验中需要进行RCT设计，所以对资金、临床的运营、团队的要求、配套保障等等要求都会比较高。对于干细胞公司来说，本身规模都不大，开展这样大量的RCT实验，难度比较大

干细胞的分类

张宇

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2022-12-08

1）全能干细胞，可以分化成我们身体所有的组织的或者器官的细胞。（胚胎干细胞）

2）诱导多能干细胞（iPS）, 其特性与胚胎干细胞十分相似

3）成体干细胞或者叫多能干细胞（造血干细胞、间充质干细胞等）

4）专门干细胞或者祖细胞，前体细胞

5）肿瘤干细胞