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关于“中国医生还是偏诊疗”观点

刘富鑫

中国医生

2022-12-15

在美国，我们原来的PI，工作是五天，其实只有两天是看门诊跟病房的，其他两到三天是可以教学跟科研的。美国的PI会详细记录下病人的发病情况，用药的情况，预后的情况，他会挑出特别好的发文章。如果没有特别好的，他也会想这些人群是不是可以纳入到对某些药物的RCT或者可以划到RWS上。因为如果他不去思考这些的时候，他只是变成接受方做临床试验是很难的，因为每个人的精力都有限。

但是在中国，知名的PI非常的忙，而小医生又没有资源。当我们去追求大PI或者知名PI的时候，有时候PI的资源是没办法普及到下面的项目。第一，他精力不够，第二，他也没有更多人手来做的事情。

比如我们当时做脑卒中项目，请天坛医院王院长做我们的牵头PI，他挑出几个骨干，做我们骨干PI，但是我们核心的底牌是下面三四线城市想做临床试验，但是没有机会做试验，又爱学习想学习的医生，他们就会特别上心来做临床试验，而且他们的配合度也非常高，愿意倾听。

我其实是感觉中国的医生，尤其像肿瘤大量发展的情况下的这几年，能看到中国的临床医生想做临床试验，也在逐渐地接受临床试验，但是对临床试验的思考还是不够多，因为他没有时间。对于申办方，其实我们也非常希望借助像CRO力量或者借助其他力量跟PI谈，可以更从容，花更多时间去了解这个方案，吃透这个方案，这样做出的数据才是好的数据。

根据以前的工作经验，谈一谈临床的痛点

裴恒

全球临床

临床环节

临床设计

2022-12-15

实际上我们临床医生的用药，它对药或者药和药之间的差别，在西医体系里，它是由临床药师来指导合理用药的。我国的医生主要是诊断，药物的治疗更多是临床药师。而我国的体系没有临床药学，国外都是读了临床，博士毕业再读药学才能成为临床药师。而我国不具备这个土壤，仿制药是没问题，但是随着创新药越来越多，以现在的临床医生传统的学科，包括他的经历不能很好的支撑。所以我们要做认知的平台，更好的把门槛降低，让更多的医生和患者了解。

另外，现在的临床试验入组标准非常严苛，都是肝肾功能各方面非常好，疾病非常窄。实际上是非常窄的人群，身体各方面状态非常好，而且没有合并疾病，合并用药的问题，但是实际在临床应用中不是这样的环境。在这个环境里，我们就更强调个体化用药，这是国家提了十多年个体化用药。个体化用药如果没有个体化人群的医药研发，怎么可能走到个体化用药，而且临床医生又忙，他在医药的领域上又有天然的学科缺失，这就是很大的问题。这就是为什么凯普顿要把速度提快，以终为始地让病人参与到药物研发，让医生参与到药物研发里，其实是为了尽可能把个体化人群做到医药研发中。

我们凯普顿就是围绕着四大人群，围绕着申办方，做研发投入的人群，围绕着科学家医药从业者，研发从业者的人群，再围绕着临床应用的医生，再围绕着患者患，凯普顿现在围绕着四大人群的生态圈经营。

我们现在是用临床试验，用某一个疾病把我们的申办方、从业人员以及医生和患者串起来，争取每一个疾病这四类人群能够串起来，形成一个闭环，更加高效地为科学家服务。

复盘桑枝总生物碱片这款新药的开发策略，从临床前、临床阶段及监管各方面

杨红振

全球临床

临床环节

临床设计

2022-12-15

我们的产品要从三到四个维度进行开发。

第一个维度，在获批上市前，从面对监管的角度，中药标准化这块是非常重要的。这也是中药说了二十多年的现代化，但是真正要落地实际上还是很艰难的原因。能把几个主要的成分做得很清晰，并且每个成分的含量比较稳定，从而能够纳入标准，实际上是这个药物从药学方面成功的最重要方面。

第二维度，扩大这个产品的适用范围。在临床前实际上要提前做一些布局，从而能够让我们的产品从上市之日起，逐渐地能够把一个产品能够做得更大，并且做的更精。所以从这个角度，上市只是这个产品的起点，像桑植总生物碱片的作用特点是多重药理的作用，能够在多个方面调节人体的代谢，包括糖的代谢、脂的代谢等等，从而让它能够有更多的用途，它除了降血糖外，还可以进一步改善其他代谢相关的症状。那就要在它上市前，根据它的特点布局一些非临床的研究，在药物上市后，我们可以再进一步地去拓展它新的适应症。

第三个维度，我们把它的使用范围再进一步地增大，走国际化。目前这个产品是在中国一个地方使用，我们未来是可以推广到整个全球的范围。也是很多药企要走的一步，就是国际化的一步。

第四个维度，我们可能还会在这个基础上逐渐地研发新的产品。我们从临床前的研究把它的科学做得很深入，用来支持临床。上市用到临床后，又会反馈出一些新的线索，我们把这些新的线索再用到临床前，再去研发相当于这个产品的第二代、第三代或者下一代更好的产品出来构成一个循环。这个循环除了国内外还要推向国际。

对于创新药公司，在临床试验哪个阶段我们需要考虑专家等各方面的布局，面对国内巨头对市场的垄断有什么破局之策？

裴恒

制剂创新

全球临床

临床设计

2022-12-15

首先在产品做动物实验，包括药效学，IND立项环节上的时候，我觉得这个时候就可以找牵头PI。牵头PI不一定是诊疗的大咖，其实这个时候可能还是要找针对零期、一期比较聚焦有经验的临床PI。

这个环节渡过后，凯普顿现在创新药有二三期联动，实际上是三条线，围绕申办方如何把二期的统计数据和服务方分析出来，包括跟CDE如何做沟通及可能还要量产的产品要生产，这是一条线。再一个就是围绕着二期的结果，怎么去找趋势，找证据能够证明三期能够成功。这个环节上我觉得就需要去考虑二三期的牵头以及接下来要开展三期试验中心的布局。

凯普顿现在已经形成了一个标准化的经验，叫“1”“3”“6”，一般是10%的中心，负责学术，30%的中心基本上是各个二线城市、省会城市的学科带头人，这都是为了以后药品的销售，产品的推广；另外我们还有60%的中心是布局在三线甚至四线城市。因为我们尤其是做的像CNS，慢病，因为最终不管是医保还是病源，真正发病的时候都还在三四线。

这样的布局还不能解决他们通路完全解决的事情，最后我们凯普顿就是希望聚焦在某个领域上的医生和患者能够走到线上化。我觉着应该有一些平台，能够把专业门槛降低，能够让老百姓听得懂，横向地做比较，甚至能拿出我们临床试验中的数据及患者医生的一些客观的评价，让老百姓更好的获知，同时他们也能够高效地线上进行购买。

总之，在临床立项的时候找一期的专家就可以，到二三期再去布局有全国影响力的领头PI，在各个省市布局一些中心。最后我觉着还是要让真正有需要的人不在传统的渠道里被限制死，能够进行自由的购买，这样才能实现突围。

像CNS疾病缺少相关的动物模型，因为动物模型和人还是存在很大差距，从专业性角度，有哪些建议尽量来减少在临床过程中的麻烦？

刘富鑫

动物模型

2022-12-15

如果从转化上，动物模型确实很难做到纯粹模拟CNS疾病发病的状态或者疾病病因的模型，20来年的发展，我们发现神经科学的进展，其实对疾病了解越深，它在不停地找所谓替代的评判指标。

我们以疼痛为例，很难找到一个慢性肌肉痛的患者，动物模型怎么做慢性肌肉痛呢？但是它有可能在慢性肌肉痛的基础上，能看到反射的环路是可以有更多去了解的。比如脊神经分布到四肢，分布到不同皮肤，不同区域的时候，它相对应的躯干部的皮结是已经固定的，所以当外周刺激的时候，信号会传导到脊髓，脊髓会传递到大脑，这是痛觉的感觉。不管是大鼠、小鼠、猴子、狗人，这个环路是一样的。所以可以更精简化看这个环路有没有发生改变，这是可以做到的。

但是还是有它局限性，因为确实在疾病慢性的进展过程中，它已经不是单纯的一次性环路的改变，它是个长期的变化，而且还带来情绪的变化。而情绪变化是动物是没办法来表现的。这个方面我觉得可能还是要通过一些image甚至看一些小动物的机电脑电，通过这些变化来看是否有变化。

比如偏头痛的患者，FDA已经把偏头痛认定为只靠解决疼痛是不能获批的。它的终点除了疼痛，还有一些恶心、呕吐、眩晕，这些很难通过动物来表现，但是它可以通过影像、脑电图可能来预测的。所以我们是不是也要跟临床大夫更多地沟通这个疾病，除了普通的诊断，有没有更多的手段在临床上发现了一些 biomarker，它可能不是蛋白或者激素升高，而是一种表现形式，比如是一种影像的表现，还是一种机电图的表现，这种表现是不是可以在反推在动物上可以实现，从而达到非常好的衔接或者相互印证的过程。