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端粒精准调控机制
许效
端粒
2022-12-14
不延长端粒的长度。我们端粒调控它其实是制造了另外端粒调控的蛋白，把脱保护的端粒重新把它保护起来。它并不是去延长端粒或者缩短端粒，而是通过保护端粒把它下游的损伤信号关掉，让线粒体的功能实现了再生。
对于心衰这块，聊一聊传统的心衰药物跟端粒调控的基因治疗药物对比
许效
心衰
2022-12-14
有几个概念，第一，心肌细胞它是不可再生的，从出生之后，他的心肌细胞基本上是不分裂的，这是第一点。所以心脏的功能，基本上和心肌细胞的数量和心肌细胞的状态是直接相关的。
传统的心衰药物的治疗主要是三个策略，强心、利尿、扩血管。
临床上经常用强心类的药物，比如心脏的急救等。但是后面发现强心类的药物可以短期让心脏病人的心脏功能恢复。但是长期来看，强性类的药物实际上是会引发临床上更多心功能的丧失和猝死等等。
利尿和扩血管两种策略，它的靶点其实都不在心肌细胞的本身，都是为了降低心脏的负荷和让血液能够更多地放出去的策略。
传统的心衰药物，其实是并不能改变心脏功能下降的进程。我们的药物策略，其实是通过精准调控心肌细胞的端粒，修复DNA的损伤，提高线粒体的功能，恢复心脏的功能。
从我们的数据来看，去年7月份构建了一个心衰的动物模型，一次性给药后，心脏功能发生明显的逆转，从心脏的EF值来说，小鼠的EF值从40%提升到70%，我们后期观察了一年之久，小鼠的心脏功能都维持在接近于正常动物水平。我们不仅做了药物诱导损伤的心衰，而且还做了手术诱导的心衰，还做了遗传性的模型。
我们的基因治疗药物和传统药物优势所在是一次性超长效，我们药物能够逆转心脏的功能。
我们端粒调控机制它其实是制造了另外端粒调控的蛋白，把脱保护的端粒重新把它保护起来。它并不是去延长端粒或者缩短端粒，而是通过保护端粒把它下游的损伤信号关掉，让线粒体的功能实现了再生。
如果血小板带抗体，抗体本身靶向性是比较强的。再用血小板做靶向，有必要吗？
刘晓曦
抗体药研发
血小板
2022-12-14
从我们的数据发现用它等于更加增强它的靶向性。另外，大家可以看到有很多免疫制剂，不一定是抗体，他们没有靶向性。所以用它能帮我们很好的解决问题，可以把它带到靶向组织里去。
有些抗体也送不到，比如顾臻教授要把药物送到骨髓里去，抗体就做不到，但是血小板就可以做到，我觉得还是要看靶点在哪里。
血小板递送系统能递送什么类型的药物，相应是怎么连接的？
刘晓曦
递送
血小板
2022-12-14
我们并没有像传统的细胞治疗的方式把它生产出来，我们利用的是体外偶联技术，Click chemistry，所以过程非常快，整个操作真正的反应不到一个小时，再加上质检，我们基本上几个小时就做完了。不光是抗体，siRNA都可以递送。
小分子是另外一种方式，不是偶联方式，把小分子是作为药一样的储藏在血小板里，把它递送过去。血小板它是比较神奇的细胞，在体内到达靶点后，它的细胞会破裂。
血小板作为药物递送在全球的研发情况
刘晓曦
血小板
2022-12-14
实际上做这块应该为数不多，屈指可数的公司在做这个，但是他们每个公司做的不一样。比如美国的公司Platelet BioGenesis，他着重于血小板再生，日本的公司也一样。
我们是先从血小板载体，从利用角度来做，我们应该是世界上第一家先利用血小板从用途做好后再往前面走。实际上也是从公司的角度考虑，因为我们觉得再生是非常困难的。比如日本Megakaryon公司是2018年到美国去申请IND 审批的，但是这次审批被美国FDA拒了，第二次又经过很多，才上临床。因为血小板里面有200多种化学成分催化300多种反应，所以要求会特别高，能是个比较长的过程。相对来讲，我们利用血小板载药，先达到我们一些治疗目的，可能更快一些。
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