医药知识问答_医药基本知识_医药类知识_医药知识库_医药知识大全-摩熵文库（原药融文库）

前面您讲到小分子与大分子药物的对比，包括一些新疗法，大家产生了一些讨论关于做哪种更好，您的观点是怎样的？

刘青松

小分子

大分子

2023-04-28

第一，临床需求决定我们采用什么样的技术路线，决定了技术路线，我们才会决定是用小分子还是大分子，还是小分子大分子联合，或者细胞疗法，我相信了未来会出现大量的组合式创新，不管是基因疗法还是细胞疗法等等。

第二，对于组合创新的理解，我觉得我们还仅仅是停在单产品的层次上，在临床实际上没有做单产品的，除非是慢性病，但是在我们肿瘤治疗领域，临床上现在所有的疗法，很少是用一个药来治疗肿瘤的，全都是各种各样的组合，所以我觉得这个组合不仅是单产品组合，或者是产品间的组合或者是技术组合，这一定是趋势。但是采用什么样的组合，这是由我们实际临床真正的需求，它的应用场景的需求来决定的。

你们AI驱动的分子逆合成模块已经做得比较成熟了吗？

常珊

AI技术

分子逆合成

2023-04-28

逆合成，我们前面做了一个这样的方法，我们也做了一些测试，但是这个项目做完以后，我们就放到平台上对它更新的可能还不太够。

因为我们觉得逆合成有几个问题，第一个就是反应条件的预测确实我们还有一定的困难，它可能只能提供一些思路，但是要给出像我们合成科学家给出非常全面的，包括反应条件各种都特别详细的路径，还是不太容易。而我们更关注于创新药物的设计和筛选，所以我们更多的精力是放在后续的一些模块的开发上。我们现在平台上的模块都比较多，像逆合成模块我们可能后续还需要把它做更大的更新才行。

关于生物医药行业宏观的四大观点

刘青松

生物医药

2023-04-28

1、要辩证的认识我国生物医药产业发展的历史阶段。（婴儿期，有点儿虚胖、机遇大于挑战）

前几年我们整个的舆论环境，包括从业人员，都觉得我们自己很厉害。从本质上来讲，我觉得整个中国的创新药行业目前仍然属于婴儿期。我国的创新药从2015年开始慢慢发展起来，世界上其他国家都干了几十年了才做到现在这个程度。我们还是有些差距，我们对自己的定位出现了偏差，所以才导致了我们监管层面也会对我们的认识产生偏差。我们要辩证的认识所处的历史阶段，对于我们采取正确的措施来获得同行业更多的外围支持，把我们这个产业真正做强做大。

2、要加大对生物医药产业的持续性扶持力度( 政策，财政，资本，市场）

我们生物医药产业还处于婴儿期，前两年有点婴儿肥，大家一直在谈泡沫，只有过度繁荣才会产生泡沫，我们都没繁荣过，何谈过度繁荣，所以泡沫这个词不太适合我们产业。所以我们全行业应该在发出一种共同的声音，在当前阶段，生物医药产业还没有发展起来，我们仍然需要国家监管层面，从政策上，从资金上，包括整个资本市场对这个行业进行大规模的支持。

3、固本扶正，真正实现临床价值。

我们做每个药物之前要符合药物经济学。做科学研究确实可以不考虑成本、不考虑市场、不考虑产出、不考虑利润，但是作为企业来讲必须考虑这个问题，不能为了做药而做药，是一定是有市场，有规模化市场，我们才能做药。

4、用好新技术寻找真正的差异化和创新。

研发CNS领域的新药，临床阶段存在哪些挑战？

李继刚

CNS疾病

2023-03-24

第一个挑战是临床很复杂。做一个试验动辄可能要一年半、两年，我们前面谈到了阿尔兹海默症，很多时候是看36周的结果，但是疾病越早期或者越有临床价值的时间，可能在临床前期，你希望能够在病症很轻的时候就阻断疾病的进展，那往往可能观察的终点要18个月，这就意味着你任何一次的疗效探索可能整个周期要两年左右。

阿尔兹海默症还一个挺大的困难，就是怎么样从量变到质变，谈到Aβ蛋白的清除，也可能要清除掉80%以后你才能够看到可能的临床疗效。所以Aduhelm还有其他的药物，临床药理去研究PK/PD，他希望80%Aβ的清除能够比较好地预测它的临床疗效，这些都有比较强的复杂性。

前面也谈到很多是量表的评估，量表的评估本身就带有一定的主观性和个体的差异，所以这些也都导致所有精神科疾病的药物研发比较困难，包括精神分裂症，急性期的控制是很容易做相关的研究，但是做复发的预防，这个可能也是更有意义的事情，很可能要观察一年或者观察两年，所以就导致这样一些新药开发会需要比较大的样本量，比较长的周期，比较高的费用，这些可能都是会阻碍相关产品研发的一些挑战或者难点。

对于研发CNS领域的新药，临床前动物模型的难点是什么？

庄永杰

CNS疾病

2023-03-24

虽然我们做了很多的动物模型实验，但从我们目前所选用的动物模型，其实都不能真实地展现人具体疾病的一些特征，比方小动物的模型，我刚才讲了脑梗，当小动物的梗死灶很小的情况下，你根本看不出它有任何的症状，只有达到一个足够量的脑死亡之后，才能看到我们想要看到的一些临床症状，这就是一个难点。同样灵长类动物也是一样，你也要达到足够的损伤，然后才能看到。

如果灵长类动物大面积的死亡，包括小动物这样的大面积死亡，在人的情况下，我估计这个人基本就很难存活下来，所以在这样的条件下治疗难度非常大，我们怎么能够模拟出这样的情况，动物模型其实我们需要大量的精力真正去开发研究。

我非常赞同周总的观点，AD的问题是不是和免疫细胞有很大的关系？那么问题就来了，这些免疫细胞是颅内局部的小胶质细胞病变导致的免疫，还是外周循环当中的一些免疫细胞通过血脑屏障进去了，我们怎么能证明这一点？从动物模型上能不能证明？我其实一直想找这样的模型，我不知道周总是怎么找到这样的模型。我们怎么尝试把正常动物的血脑屏障给它破坏掉，让它持续到某一个阶段，导致外周血液当中的不应该进入颅内的细胞成分，甚至蛋白的成分能够进去，看它是否产生一些神经系统疾病？

还有一个，我们做了这么多的动物实验，我们人的疾病中的神经系统的病理学研究，到底给我们提供了什么样的基础，这其实是非常重要的。我们不能光研究AD的问题，帕金森的问题，甚至脑卒中问题，我们对人发生这样疾病的神经组织当中做了哪些研究，比方周总说免疫和AD有关系，我们真正在人的AD中看到这样的现象了吗？病理学的研究其我觉得是非常重要的。

任何一个动物疾病的模型研究，我觉得能够和人的疾病当中做配套的研究，这样才能够让我们真正认识到这疾病的本质，这个是非常关键。