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对于CNS领域的新药，在临床中的难点和临床前的难点的各是什么？

我们代表的可能是比较早期的阶段，做中枢神经系统新药研发怎么能够过血脑屏障，这是早期研发中的一个难点。

另外一个难点是动物模型，我们现在在中枢神经的新药研发方面，在行为学上有一些很不错的模型，但是在真正的疾病模型我们现在很缺乏。所以我们现在也期待像干细胞的进展、细胞模型、人员模型的一些进展将来可以有所突破。

在CNS领域，您觉得这类从业者或者同行要克服的最重要的问题是什么？

我觉得在整个基因治疗领域，不光是神经系统，还有其他的系统，最核心的还是我们怎么样能够把基因高效并且特异性地递送到我们需要表达的细胞里面去。

对于神经系统尤为关键的，也是尤为困难的一点就是怎么样从外面利用载体靶向到我们神经细胞，不管是神经元或者是其他类型的神经细胞，那可能就要通过血脑屏障，这也是一个很难的问题，我们递送小分子或者是抗体，这个也是我们需要解决的难题。同样在基因治疗领域里也是存在这样的难题。

我觉得目前我们还没有到那个阶段，就是我们能够非常高效并且特异性地递送到神经系统某些特定类型的细胞。

在CNS领域，基因治疗有哪些前沿的技术和方向？

今年已经上市的药物是PTC Therapeutics公司的基因疗法Upstaza，它是利用AAV2作为载体把AADC基因去表达，通过立体定位注射的方式，把AADC注射到我们脑内，能够让细胞能够重新产生多巴胺。

另一款上市的药物是2019年诺华公司利用AAV9递送SMN-1基因，目前这款药物是基因治疗领域里商业化做得最好的药物。

第一款上市的基因治疗药物也算神经系统疾病，它是Spark Therapeutics开发的，利用AAV2作为载体，递送RPE65基因用来治疗眼科遗传疾病。

这是我了解到已经被批准的三款可以用于治疗神经系统疾病的基因治疗药物。其实还有一些没有被批准的药我觉得同样值得关注的。

uniQure公司在神经系统基因治疗领域布局很广，在渐冻症（ALS）疾病方面，他是利用AAV5过表达microRNA，但是临床进展缓慢。国内神济昌华首个ALS管线SG001目前处于临床前阶段，预计今年启动IIT。

在亨廷顿病（HD）疾病方面，目前uniQure公司也在这方面开展了工作。我们国内的NeuExcell Therapeutics与Spark Therapeutics正在开展一项合作，旨在开发安全有效的HD基因疗法。

多维多组学MDMM技术平台的技术特点

1、从临床端找到更适合药物通路的疾病亚型Phenotype

2、人脑是高维器官，需要高维的技术和分型方式

3、在解释复杂脑疾病的病理学特征和疾病分型方面多维多组学优于传统单组学

4、多维多组学更有助于病理机制研究和新靶点发现

5、多维多组学依赖高质量数据来源

6、多维多组学依赖人工智能算法及算法的不断优化

CNS疾病药物临床开发难点

1、病理机制不清，异质性高。大部分CNS疾病的致病机理不清，药物研发只能对“症”，不能对“因”。

2、缺少明确靶点。缺少明确的Biomarker作为临床治疗效果评价手段，缺少有效的临床入组方法，传统量表评价过于主观，依赖临床医生经验。

3、缺少缺乏有效的疾病动物模型，人和动物的脑疾病发病机理差异很大，临床前实验结果过于乐观。

4、安慰剂效应明显。临床试验安慰剂效应明显治疗效果难以区分，导致临床结果不显著，临床试验失败。

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