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对于创新药公司，在临床试验哪个阶段我们需要考虑专家等各方面的布局，面对国内巨头对市场的垄断有什么破局之策？

裴恒

制剂创新

全球临床

临床设计

2022-12-15

首先在产品做动物实验，包括药效学，IND立项环节上的时候，我觉得这个时候就可以找牵头PI。牵头PI不一定是诊疗的大咖，其实这个时候可能还是要找针对零期、一期比较聚焦有经验的临床PI。

这个环节渡过后，凯普顿现在创新药有二三期联动，实际上是三条线，围绕申办方如何把二期的统计数据和服务方分析出来，包括跟CDE如何做沟通及可能还要量产的产品要生产，这是一条线。再一个就是围绕着二期的结果，怎么去找趋势，找证据能够证明三期能够成功。这个环节上我觉得就需要去考虑二三期的牵头以及接下来要开展三期试验中心的布局。

凯普顿现在已经形成了一个标准化的经验，叫“1”“3”“6”，一般是10%的中心，负责学术，30%的中心基本上是各个二线城市、省会城市的学科带头人，这都是为了以后药品的销售，产品的推广；另外我们还有60%的中心是布局在三线甚至四线城市。因为我们尤其是做的像CNS，慢病，因为最终不管是医保还是病源，真正发病的时候都还在三四线。

这样的布局还不能解决他们通路完全解决的事情，最后我们凯普顿就是希望聚焦在某个领域上的医生和患者能够走到线上化。我觉着应该有一些平台，能够把专业门槛降低，能够让老百姓听得懂，横向地做比较，甚至能拿出我们临床试验中的数据及患者医生的一些客观的评价，让老百姓更好的获知，同时他们也能够高效地线上进行购买。

总之，在临床立项的时候找一期的专家就可以，到二三期再去布局有全国影响力的领头PI，在各个省市布局一些中心。最后我觉着还是要让真正有需要的人不在传统的渠道里被限制死，能够进行自由的购买，这样才能实现突围。

像CNS疾病缺少相关的动物模型，因为动物模型和人还是存在很大差距，从专业性角度，有哪些建议尽量来减少在临床过程中的麻烦？

刘富鑫

动物模型

2022-12-15

如果从转化上，动物模型确实很难做到纯粹模拟CNS疾病发病的状态或者疾病病因的模型，20来年的发展，我们发现神经科学的进展，其实对疾病了解越深，它在不停地找所谓替代的评判指标。

我们以疼痛为例，很难找到一个慢性肌肉痛的患者，动物模型怎么做慢性肌肉痛呢？但是它有可能在慢性肌肉痛的基础上，能看到反射的环路是可以有更多去了解的。比如脊神经分布到四肢，分布到不同皮肤，不同区域的时候，它相对应的躯干部的皮结是已经固定的，所以当外周刺激的时候，信号会传导到脊髓，脊髓会传递到大脑，这是痛觉的感觉。不管是大鼠、小鼠、猴子、狗人，这个环路是一样的。所以可以更精简化看这个环路有没有发生改变，这是可以做到的。

但是还是有它局限性，因为确实在疾病慢性的进展过程中，它已经不是单纯的一次性环路的改变，它是个长期的变化，而且还带来情绪的变化。而情绪变化是动物是没办法来表现的。这个方面我觉得可能还是要通过一些image甚至看一些小动物的机电脑电，通过这些变化来看是否有变化。

比如偏头痛的患者，FDA已经把偏头痛认定为只靠解决疼痛是不能获批的。它的终点除了疼痛，还有一些恶心、呕吐、眩晕，这些很难通过动物来表现，但是它可以通过影像、脑电图可能来预测的。所以我们是不是也要跟临床大夫更多地沟通这个疾病，除了普通的诊断，有没有更多的手段在临床上发现了一些 biomarker，它可能不是蛋白或者激素升高，而是一种表现形式，比如是一种影像的表现，还是一种机电图的表现，这种表现是不是可以在反推在动物上可以实现，从而达到非常好的衔接或者相互印证的过程。

如何以终为始（基于临床价值的角度）来考虑新药研发的相关问题？

杨红振

新药项目

临床价值

2022-12-15

真正研发的链条非常长，会涉及接近60个学科，真正把一个药物推上市，非常复杂。在复杂的过程中，每一个过程的特点实际上是不一样。我们之前很多时候在进行临床前开发的时候，是以科学家的思维，从前往后做，先做成效性评价，再按照IND申报的要求去做相应的临床前研究，申报临床后，再具体地开展临床一期、二期、三期。

按照这个常规的节奏，实际上我们到了临床会发现很多问题。而这些问题恰恰是我们没有提前从临床的思维去指导临床前的研发。

所以我们要以终为始，对于药物开发最重要的是用临床的思维来指导临床前的研发，这块是非常重要的。我们尽管是在临床前开发的过程中，实际上提前要思考好我们药物未来在临床的定位，未来要实现的临床价值是什么，从而再返过头，去引导我们临床前要做哪些工作。

比如我们做一个抗肿瘤的药物。按照CDE申报，可能做两三个cdx模型就够了。但是如果要真正到了临床后，开展更顺利，做得更好。我们一定要进一步去开展相应的pdx模型，也就是患者来源的肿瘤模型。这样我们既可以顺利地申报，也可以无缝衔接，让我们的临床设计能够更加的合理，成功率也要高得多。

因为大量的数据表明，pdx模型有效和临床有效，它们之间相关性有80%以上，而pdx模型无效，临床无效，相关性也在80%左右。所以通过临床的思维提前考虑，有相应的数据作为支撑，就会大大提高临床阶段的成功率。

四个创新

裴恒

药企创新转型

制剂创新

2022-12-15

疾病机制和靶点上的创新；研发操作模式的创新；临床治疗的创新；把药品推广让老百姓认知上创新

智能化装置能不能将其他装置替换掉？

佟振博

智能化装置

2022-12-15

智能装置这块倒有可能是一个弯道超车的机会，因为我国的人工智能包括大数据、互联网，还有一些传感器，这块的发展跟国外相比差别并不是很大。

未来的智能装置它核心的不能只是技术，而是要知道吸了多少药，吸入气流是对不对的。现在有三种主流，一种是靠声音，声音比较特殊，它只能是胶囊型的，因为胶囊震动有频率，通过听频率可以换算成流速，只适用于高频震动胶囊型，但是它也会被噪音污染。第二是靠压力传感器，压力传感器需要内置挑战比较大；第三是靠流量传感器，流量传感器是可以外置，但流量传感器需要非常小。

智能装置核心挑战还是传感器，其他的蓝牙互联网交互，App的开发以及未来可能把AI用在训练上可以更准确地预测，疾病的预警等，我觉得挑战并不是很大。

未来其实在智能化装置这块，我倒觉得我国可能会有弯道超车的机会或者缩小与国外的差距的机会。