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对于眼科用药这块，如果下一步要被FDA批准的话，有哪些具体的建议?眼科用药在美国做二期临床和三期临床样本量需要多少人？

沈旺

眼科

2022-12-08

a、眼科用药一定要在美国做临床，肿瘤用药可能没有人种差异，但是眼科用药会有人种差异，亚洲人、非洲人和白种人湿性眼底黄斑也是不一样的。如果这些治疗方案不在白种人身上做，黄种人的治疗方案和白种人就是不一样。

b、以干眼症用药的为例，我们在美国和中国都是150到200人，做三组临床数据；到了三期临床，在美国干眼症需要做两个三期临床，第一个临床样本量差不多在700到1000人，还要做一个长期安全性的临床，差不多要200人完成一年的给药，这个加起来要三五千美金左右。

干性黄斑病变的原因

沈旺

眼科

2022-12-08

干性黄斑病变和老龄化有关，干性黄斑病变目前没有治疗药物，因为这个病症不是很严重，不影响视力。第二，有人诊断出干性黄斑病变，但是两三年里面没有任何变化，这给临床带来很多挑战。

针对眼科这块，谈一谈用药对于人种差异的影响

沈旺

药企战略

新药项目

眼科

2022-12-08

药物要在美国批准上市要遵守FDA的游戏规则，你必须要跟FDA沟通，他同意你的临床方案，否则你做出来的结果是不可能被他承认的。

我们做眼科稍微有不一样的地方。亚洲人的眼睛和白种人的眼睛，实际眼宽的轮廓是不一样的。眨眼的时候，白种人上眼皮与下眼皮是会完完全合在一起。但是亚洲人里面差不多有20%的人眨眼的时候，上眼皮下眼皮是碰不到一起的。实际上还是有细微的区别。

另外用眼的习惯很不一样，在中国还在亚洲很多地方，很多人的在屏幕上面停留的时间远比欧美人停留时间长，这也会造成眼表疾病的不一样，从年龄到症状到治疗手段都有可能区别。

眼底病有不一样，比如说有蓝眼睛、黑眼睛、棕色眼睛等，这说明眼睛里面色素的含量不一样。白种人眼睛里面的色素含量少，黄种人色素中等，黑种人色素含量更多，为什么要提这点，因为很多药物特别是小分子药物跟色素结合是很厉害的。如果你眼睛里面的色素含量比较高的时候，这个药物可以被利用的浓度可能会更小一点。同时药物在眼睛里的停留时间也会更长一点。所以说眼科方面人种差别还是蛮大的。

我们走国际化是在国外做二期临床，我们不会在国外做三期临床，因为三期临床特别严格，所以人员需要数目非常多，样本量很高，所以我们不会自己单独去做。

对于CD47或者其他的抗肿瘤药物，中美两国人用药效果差异有多大？针对人种用药效果差异方面我们需要怎么去防范？

田文志

业务布局

医药创业

2022-12-08

针对肿瘤适应症其实人种差异是不大的，不能说一点没有，它可能会在药代有差异。但是针对药效，我个人认为差距不大的，但它所要的是你要积累这个数据，比如因为它的药代对不同人种可能带来副作用有所区别。从疗效上，我个人认为它差别是不大的。

FDA始终是把安全性是放在第一位，所以国际多中心临床一定要做。那么基于这个比例，他有一定标准是根据适应症来的，有些适应症它的发病率比较高，那么可能你相对比例要求就比较高，有些适应症他发病率比较低，那么他可能对你要求做不同人种的比例也会相应缩小，所以一定要美国 FDA 沟通，双方达成一致。

信吉利PD-1抗体在美国没有获批，现在很多人担心是不是做中国临床不够，还需要做国际多中心临床，对于这个消息的解读；如果我们要在FDA获批，在临床研发等方面我们需要做什么准备，有什么意见或者建议？

田文志

业务布局

药企战略

新药项目

2022-12-08

a、美国 FDA一直就是这样的惯例。如果你的IND没有在美国申报，同时在做整个临床研发过程中从来没有和FDA沟通过。那么你靠国内的临床数据在美国FDA申请NDA 的话，那么几乎是没有可能性，除非是很特例情况，你的药特别好才有这种可能性。

b、我个人看法，首先你要做国际多中心的临床，而且你的整个临床方案在做的过程中一定要和美国 FDA不断的沟通，否则的话还是很难。如果将来真想在美国去申请新药上市，那么从一开始就要把方案做好。在做临床之前和美国FDA积极的沟通，拿到批件，再去做国际多中心临床，这样才有可能被批准上市。

这是个很好的事件，尤其是对中国一大批想在美国申请上市的药企，能够避免以后走弯路。