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儿童药做临床有很大的挑战，您对于临床试验这块有哪些建议？

朱慧婷

儿童新药

儿童用药

儿童药研发

2023-04-07

我们现在儿科的临床试验开展的情况不乐观，毕竟做起来有阻力，很多家长可能不理解或者你在整个试验阶段的设计，或者在伦理这块就会受到很大的约束，我觉得在这种情况下，我们更倾向于有一些国外可能已经有儿童的品种，那么在国内做起来会相对比较便捷或者更容易一些。

我也看刚刚看了一下我们医院开展的项目，我们药品的项目占到了整个项目比例的80%以上，其中涉及到比较多是内分泌生长激素、亮丙瑞林还有多动症的拉考沙胺等，也是基于在国外有相关的研究或者有数据，那么在国内可能推动起来相对来说比那些没有的较为容易。

文辉总说的超说明书的问题，在广东省药学会公布的指南里，归纳发布的超说明书情况，它其实是有很高的证据级别，那么很多在国外的指南或者在业内比较有权威的指南是有这种使用人群或者使用适应症的，所以大家可以从这方面去挖掘一些思路或者收集一些数据。在做临床试验的时候，我觉得可能还是倾向于有相关的儿童数据。

目前我们对于现在研发和临床试验的建议，我觉得可能还是需要多维度或者多部门的合作，全面推发展我们儿童用药的临床试验。在鼓励企业开发儿童用药这块，除了政策，我觉得可能还是要有一些经济的支持，比如减免税收或者是将这个列入重大的专项，包括鼓励我们高校科研院所和药品研发企业一起研发。

你们有两个儿药产品运作的还不错，从销售策略上，以这两个产品为例，分享一下经验及遇到了哪些困难？

马路军

儿童新药

儿童用药

儿童药研发

2023-04-07

首先说氨酚伪麻那敏分散片，其实我们这个剂型还是非常受欢迎的，儿童药口感很重要，当时我们这个药它的形状是一个米奇林的，这是我们的专利，拿到后儿童可能比较感兴趣。另外它的口感是水果味的，再加上服用它可以放到水或者牛奶里面，儿童对这个也不反感，首先是不苦，口感挺好。所以从当时的销售主要以临床，一些大的标杆医院。我们包括成都的华西医院，包括上海复旦大学儿童全部开发进去，市场基础特别好。

我们这个品种足足支撑了两代人在用这个药，确实对治疗感冒还是有一定效果的，再加上前几年销售受到影响是因为这个药含麻，我们市场大，确实因为原料的问题供不应求，每年到感冒高发时期也满足不了市场，所以我们就计划供应，主要还是保障我们临床渠道的销售。但是三年疫情，这个品种受到原料影响，今年我们也申请了更多的原料，想好好地布局这个品种。

这个品种的市场包括临床反馈确确实实实有一定的治疗效果。首先是治疗效果管用，第二个是安全，再加上它有特殊外观，还有口感好，这两年基础还是很好，最高的时候到了1.3个亿。

另外一个品种是琥乙红霉素干混悬，像贝美孔总他们也有很多干混悬的品种，所以像我们这种企业怎么立项、怎么定位、怎么规划很重要，这几年因为抗生素受到管控，市场开发难度也大需要替换，这个品种还是受到影响，现在摆在我们面前的是要布局一些相关联的品种。

儿童的伦理是非常复杂的事情

刘文辉

儿童伦理

2023-04-07

其实好多指导原则提出了一个比较理想化的要求，但现实中我们会遇到很多真实的困难，比如香精、矫味剂、防腐剂，防腐剂的种类一般是不大可能会变的，用量也不可能会增加，但降低又给你提出了一个很大的要求，你承担了风险，但是我们不会有什么任何的获利。

这就是所谓的监管方理想化的要求和企业在赤裸裸的事实面前的风险问题，这个平衡其实是很难找的。从香精角度讲，香精又出了技术指南各种要求，要关注基因毒性的检测结构等等。但这些香精我们都是从食品领域引进过来的，一天吃一个小药片，5毫升口服液的时候要考虑香精的基因毒性，但是我每天喝一大瓶饮料的时候，没有人去考虑这个东西。

所以理想和现实是很大的问题，我们要达到理想化的要求，但现实中你遇到这些困难，监管方不可能给你承担任何风险，那企业承担风险的意义在哪里。药物毕竟是治病救人的，要求高是正常，但是特别赋予它特别强的使命，我觉得有点超出了这个要求。

现在对于做改良新药，我们可以朝着比较理想化的方式和方向去努力。其实刚才我说的我们做的水合利醛口服液，其实我是冒了比较大的风险，这里边没有加抑菌剂。我们做过挑战是可以的，但是经过2年或者3年以上的挑战，我们还没有经受过这么长时间的挑战。所以这些比较好的手段或者比较理想化的东西，可能从创新药切入，以先行者的身份做，可能会比较好一点。

现在很多儿童药更多的是仿制药，其实现有很多产品满足临床需求是没有问题的，但是监管方有他的考虑，设置了各种障碍。刚才说的超说明用药，它是有风险的，在不考虑合规的情况下，只考虑治病救人伦理的大前提下其实是可以用的，医生有这个权利，但是一旦合规的话这个路就很难走。

儿药研发我们面临很多困难，一方面要求你具有一致性，另外一方面又要求你的辅料符合安全性，所以只能是各种项目上找平衡，从监管方，从药物的质量，包括可能面临的挑战。

对于儿童药的创新剂型、改良剂型在哪些点上的难度超出了您的预想？

马路军

儿童新药

儿童药研发

2023-04-07

1、儿童药是研发投入大

2、临床这块确实困难。我们其实早在10年前购进设备以后，我们也立了两个口溶膜的项目，但是中间整个过程我们也费了很大劲，从整个药学的技术，确确实实推进很慢。因为我们了解到前年出台的十四五医药工业里面改良剂型提到口溶膜，再加上疫情三年，我们明显感觉到口溶膜这两年炒得比较热。所以我们也想从合作模式上多元化，我们从小试到中试到大生产，我们是全套，就单我们目前的规模和能力，还有技术水平远远满足不了。

对于做儿童药的企业，从立项的角度，你有哪些建议给到大家？

刘宇晶

儿童新药

儿童用药

2023-04-07

1、我们谈立项还是要基于目前临床上的需求。其实国内已经发了好几批儿童药的推荐仿制目录，但是其实每一个产品背后他推荐的逻辑，我觉得这个部分需要我们搞研发的人，包括企业可以深挖一下，就是为什么他会推这样的产品上来，我们还是要去看看现在推荐的仿制项目背后的逻辑，就是国家层面的背后逻辑。

2、其实单一剂型上的优势，我们选择口溶膜或者贴剂等等去开发自身优势的儿童改良药，这个我觉得肯定是可以做的。但是另外一方面就是目前国内儿童药的改良，其实还要关注我们现在国内临床试验的难度，还有就是药审中心可能对于儿药是不是可以从成人剂量外推到儿童剂量等等这些方面需要综合起来去看。所以在改良上，我们一定要想办法降低它的研发风险。

3、另外一方面就是对于一些有技术壁垒的，难仿制的，能够降低市场竞争压力的产品，我们可以更多去看。关注相关治疗领域药物存在空白的地方来满足临床需求的导向去开发儿童用药的专用剂型，还有规格。