干细胞治疗的适应症

张宇

细胞疗法

2022-12-08

1）干细胞疗法目前在临床这个角度来讲用的最成熟的还是骨髓移植（骨髓来源、外周血、脐带血）

2）造血干细胞：血液系统疾病（白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、再生障碍性贫血、地中海贫血等）

3）间充质干细胞：自身免疫系统疾病（移植物抗宿主病、克罗恩病等）

中国间充质干细胞的适应症研究领域是纤维化疾病（肝纤维化、肝硬化、肺纤维化、肾纤维化等）以及间充质干细胞治疗艾滋病

4）iPS诱导而来的干细胞的产品：Macrophage、Neuron、心肌细胞、

5）美国FDA到目前为止还没有批准任何一个间充质干细胞或间充质基质细胞的产品上市

6）间充质干细胞治疗的临床试验比CAR-T要复杂。因为CAR-T大部分是末线肿瘤病人，目前批准上市的产品是做了单臂试验，病人入组量较少，癌症末线病人的观察期和时间跨度周期短。但是间充质干细胞的适应症在临床试验中需要进行RCT设计，所以对资金、临床的运营、团队的要求、配套保障等等要求都会比较高。对于干细胞公司来说，本身规模都不大，开展这样大量的RCT实验，难度比较大

干细胞的分类

张宇

细胞疗法

2022-12-08

1）全能干细胞，可以分化成我们身体所有的组织的或者器官的细胞。（胚胎干细胞）

2）诱导多能干细胞（iPS）, 其特性与胚胎干细胞十分相似

3）成体干细胞或者叫多能干细胞（造血干细胞、间充质干细胞等）

4）专门干细胞或者祖细胞，前体细胞

5）肿瘤干细胞

干细胞的作用机制

张宇

细胞疗法

2022-12-08

1）干细胞可以常规理解为一个种子细胞，它能够去分化成人体所有的这些组织跟器官

2）干细胞的治疗机理主要是叫做干细胞与再生医学。所谓再生医学理论上就是说你哪个地方坏了，然后干细胞能够去替代这些受损的组织或者是器官。

3）目前在临床上最成功的就是骨髓移植。（直接抽取骨髓进行移植、外周血造血干细胞移植、脐带血造血干细胞移植）

4）间充质干细胞，在临床上更多的实现的是一种免疫调节和促进组织修复的作用。这个可能是干细胞的另外的一个作用方式。

中美两国创新药研发的差异化

王能辉

医药创业

2022-12-08

差异化实际上是中国的说法，不能老是说差异化，只同意说做化合物，就over all的quality是否比别人要好。

从基金角度如何看细胞治疗领域

史艺宾

BD投资

2022-12-08

这是最近几年大家投资的一个热点，但很多时候不仅是投资人也包括这个公司创始人也需要知道竞争的壁垒在哪？其实真正的竞争的壁垒并没有特别的多，尤其是像细胞治疗的新药，它的专利其实很难形成壁垒，在中国的科学家有智慧且执行力强的情况下，会关注这些公司究竟能做到怎样的差异化，是做得特别的快，还是在临床上找到了不同的这个疾病的人群，这点会尤其关注。