1、成功率高

2、临床研究时间短

3、经费节约比较多

4、有政策支持，临床研究费用可以抵税，新药申请费用可以全面，临床批准四个通道全开通。

5、如果开发对儿童生命威胁比较严重的罕见病药物，可以跟FDA申请放弃加速审评但依然会被给予券，最终如果药物批准上市了，FDA给的券可以进行交易带给公司额外受益。

1、实现现有药物的靶向性。其实不管是小分子靶向偶联还是PDC或者是 ADC，其实目标都是一样，就是把化疗药变成一个只针对癌症的靶向药，解决化疗药的毒性以及有效性的问题。因为如果把一个非靶向的化疗药变成靶向化疗药之后，它对正常组织的伤害就减少了，相对来说剂量和花费时间都会提高，所以如果能够把临床上证明有效的化疗药变成靶向化疗药，能否较低剂量持续给药就是ADC、PDC和SMDC最大的优势。

2、很多种因素都有可能影响药效。原来很多的人通过肿瘤特有代谢的特征来做靶向药物，但是有一个很大的问题就是之前没有精准医疗的概念，不知道哪些患者有效或无效，这就导致SMDC在临床上面有很大的困扰，临床上非常难选择患者，所有因素都满足的话临床基本上就无法进行了。

3、专一性很重要，如何在临床上有效挑选患者很重要。

4、不论在中国还是全球做药都一定要能满足临床需求。

5、中国最大优势就是人多，例如PD-1，me-too内卷不可能没有一点好处，至少中国患者受益了。

今天的新冠就就像是100年前的1918年西班牙大流感，西班牙大流感在全球人口不多的情况下，不到两年时间使得全球死亡2000 到 5000 万人，一战可能由于西班牙大流感导致美国参战国家的兵力死亡过多，最后没有兵力去打。所以它可能改变了整个全球的历史走势。西班牙大流感的死亡率和新冠早期差不多，随着后面西班牙大流感到香港流感，亚洲流感，它的死亡率由 2%降低到0.13%，小于0.1%，到 09年甲流全球大流行的时候基本上是小于0.1和0.03了。新冠是个影响非常深远的一个事情，他改变了很多东西，包括国家与国家、人与人之间，现在国内的那种城市与城市之间。随着疫情的发展，其实新冠有可能会像流感一样变成和人类共存的一个疾病。

国际市场：罕见病药物市场发展非常快，跟非罕见病药物市场比年增长率超过一倍，到了2024 年，市场会增长到差不多 2400 亿美元，容量也是很大的，差不多每五个处方药物就有一个是针对罕见病。罕见病看上去每个疾病的人都很少，但是并不是那么罕见，全球差不多有 3 亿的罕见病患者，在美国来讲，定义比较宽泛，每年 20 万发病人以内的都属于罕见病，所以在美国差不多是有 3000 万的罕见病患者，占了整个人口的10%。

国外的大公司都在布局罕见病领域，通过并购一些小的这个企业，然后或者是买他们的产品。每年的 FDA 批准新药来讲，基本上 40% 左右都是孤儿药。2021年的新药的 FDA 批准的报告中显示，共有49个新药获批，非肿瘤类的孤儿药差不多占了25%，肿瘤类的占的差不多三分之一，这肿瘤里面好多从定义上来讲也是孤儿药。所以国外孤儿药的研发的企业很多，产品也很多，每年获批的也很多，市场非常非常大。

国内：中国没有罕见病的定义，所以无法确定中国到底有多少罕见病患者，按照中国的14 亿人的发病率来算的话，我国的罕见病患者的人数应该是非常多的，但这些都没有具体数字因此不能胡乱猜测。罕见病药物的药费非常贵，很多在 20 万美金之上，所以这样的药物在中国去做是很难的。

首先，国内没有一家公司在做孤儿药研发并且已经上市，指的是 80% 的单基因遗传病不包含肿瘤部分，国内目前还没有一个自己研发的药上市，即便是国外引进也大概只有 92 种获批上市，进入医保的更少，总共大概 41 款药。

所以在中国来讲，罕见病药物研发还没有开始，或者说刚刚开始，非常值得去做，但是如何解决支付的问题，然后让更多的企业能够投入到这里面，是需要思考的，因为单一的医保很难去覆盖这么多的孤儿药。

罕见病领域是一个非常值得大家去做的产业，但是在立项各个方面都需要有一个非常高的起点，需要面向全球的患者，而不是仅仅面对中国的这个患者。所以，针对国际上的疾病需求，去选择一个很好的具有国际化竞争能力的产品，才有可能立足于不败之地，不要等着中国的医保环境各方面都改善的情况下才开始去做。

非酒精性脂肪性肝炎（NASH）又称代谢性脂肪性肝炎，是病理变化与酒精性肝炎相似但无过量饮酒史的临床综合征，好发于中年特别是超重肥胖个体，它由肥胖、饮食、遗传等等很多因素引起胰岛素抵抗，肝细胞大泡性脂肪变伴肝细胞损伤和炎症，严重者可发展为肝硬化。目前，NASH的相应研发都是针对这些不同病例环节的不同靶点，研究那些在该领域已经失败或者成功的靶点其实也是一种学习和思考，从而去理解这个疾病，再做一些考量。