整个新药研发的流程我们大概都知道，是从那个靶点发现开始，到后面的包括一个瞄的化物的发现，先导化合物的优化，再包括一些动物实验、细胞实验，临床前的一些研究工艺和成本的用户，最后再到临床的一二三期实验，这整个的流程是非常非常之长，非常非常的繁琐。然后其实 AI 的话现在是有各个 AI 制药公司就试图在这里面找一些这种切入点，我们发现其实是各个环节其实都会有公司涉猎进来，其中比较集中的应该还是处在新药分子发现，包括小分子药物或者是那个大分子药物等等，这也是一个整个新药研发流程的一个对于核心的一个环节。

 

以新冠药物为例，我们其实找到新冠药物分子这个过程其实是最为核心的环节，国外来看的话，比较有作为的公司的话其实也是从这一点来入手的，其它的话包括一些靶点的发现，包括临床的一些新药数据，这些可能相对而言，做起来的话难度可能会更加的大一些。国外公司虽然也有涉猎，相对而言做得还不是那么成熟。到国内来看的话，可能国内相对而言，我们很多人也会更加的熟悉一些，我们发现其实每个公司它们的每个的切入点也不太一样。像我们那个 AI 制药龙头晶泰科技的话，它大概是从晶型这样一个业务来出发的，看起来可能是在整个新药研发里面一个不是特别大的一个环节，但它做得非常有特色，然后也慢慢的像整个新药流程往外扩散。再一个比如像剂泰科技里面，我们杭州的一家公司，然后它的话是从药物的剂型方面这样来切入进来。其它的国内比如说像宇道生物，可能会做一些别构抑制剂、变构抑制剂。我们发现其实是这样一些看起来可能并不是为大众所熟知的一些很小的细

节，其实各个公司也都是涉猎进来的。这样的话我感觉这种切入点相对来说也是比较好的，说从一个点先切入进来，然后慢慢的有人慢慢由点及面。

 

即国外来看的话，现在其实已经有几家 AI公司已经上市了，包括比较传统的那个薛定谔公司。薛定谔的话它其实一家总来说是一家软件 AI公司，一家软件制药公司上市了，应该是在那个国外大概有二十几年的经验，包括最近上市国外公司都非常多；国内的话还主要是以一级市场为主，像头部的公司的话，可能融资金额都达到了几亿美金，包括一些二线的一些公司的话，其实可能融资金额达到过亿美金，最近成立了一个公司的话，可能刚刚起步，已经说过了一轮，可能在 A 轮的话就能达到一个数亿人民币或者几千万美金的这样一个规模。总的来说这个方向还是非常非常之火的。当比较而言，中国这一块的切入的话跟国外相比有一点点落后，有一点时间差，但时间不会太多，像牛总这样的话，其实很快在欧洲学成归国之后，迅速在国内就会开花落地，所以的话我们国内这一块的话相比较而言，还是做得比较好的，如果说美国是全球的突破融资的话，我们中国应该是稳稳地坐在第二把交椅的这样的一个手上，所以我们国内还是比较大有可为的。

 

那具体来说的话原因可能是因为我们国内的整个 AI 这样一个技术或者互联网技术的话，它像百度腾讯阿里这些公司的话给企业供给比较好的一些基础，虽然在制药行业我们相比较国外的话可能还有一点点差距，但是因为这个在 AI 这样一个非常强大的国内基础上的话，我们那个 AI 制药行业对国外的一些制药也存在一些弯道超车的机会，所以说中国的国内AI 这样行业就应该是大有可能。

那我们做这个小鼠的基因编辑，那么做了这么多年，我一个体会是什么呢？实际上它跟我的这个老本行，我实际上是从 it 行业转过来的，那么我们有一个非常大的一个共性是什么？实际上我们都是在跟信息打交道，那我们天天在做的各种各样的分析，都是在分析什么呢？这个小鼠的基因数据，这个小鼠的基因数据和人的基因数据的对比，那我为什么要做小鼠呢？实际上我们最终是要为人来服务的，但是小鼠它是一个最好的替代品，我们可以在小鼠上去做实验，所以说我们用小鼠的这个数据去推断在人上面会是一个什么样的情况那么实际上在刚过 2000 年之后，这个人类基因组学已经完成了，没过两年，这个小鼠的基因组也完成。当时大家就非常兴奋说，我们下面要是在做药的话，我们就完全是可以理性的做药，我们可以根据这个基因的基因的数据去开发药物。

 

但实际上当时应运而生的一大批的基因鼠公司，后来倒闭的倒闭，转行的转为什么呢？大家发现我们虽然把这个基因序列拿到了，但是这个基因到底是什么功能我们不知道。但是在过去的 20 年，我们在大家还没有这个在潜移默化之中，这个大家还没有注意到。 20 年慢慢的的变化，最后这个量变最后促成了一个质变，我们现在对于基因的这个研究，对于基因的这个研究产生了一个质变。实际上在过去的 20 年，我们说对广大的这个生命科学的研究者做的一件事，要用一句话来讲，绝大多数的工作就是什么呢？就是功能基因组学，实际上就是我们要了解这个基因，基因的突变，它在整个生命体里面起的作用是什么？那么经过这 20 年，我们已经把数以千计的，现在我们要说罕见病，也就是很多是这个单疾病，我们已经有知道 7000 种这个罕见病和这个基因，我们已经建立起了联系，这个时候我们有了大量的、海量的数据，实际上在这里面的小鼠是功不可没的。

 

那么我说这个量变积累到了直变的今天，我们可以用这些数据来做很多很多的事情。我们现在可以去这个通过研究这些突变来去研究预测疾病。你看我们现在以前很多疑难杂症，不能得到一个诊断的，现在医生经常去让这个病人去做一个二代测序，甚至整个家族去做二代测序，回来以后我们可以在里面，现在据说有 50% 的可能是可以找到这个致病突变，那么实际上我们是天天都在跟这些信息打交道，这个信息积累到一定程度以后，这就是变成了一个 AI 非常好的一个应用场景。那么 AI 这个它越是有大数据的情况，越是有它的用武之地。所以说我们从小鼠然后到现在我们再去做这个基于从小鼠模型的出发，然后再往下面去做药物，尤其是这个基因治疗，那么我们我们现在觉得把 AI 和大数据能够结合起来，就是我们下面整个这个基因治疗就铺了一个非常好的一条路，这个我后面的也会讲到基因治疗这里面具体的 AI 在这里面会起到一个什么样的一个作用，大体上就是这中间这些关联性，我觉得现在是慢慢可以建立起来。

首先 505b（2）知识产权是极其重要的，它的技术、创新性比较模糊，所以在专利的定义里面，它更加容易被否定。

 

a、首先从技术上要非常鲜明，按照专利的几个要求，比如有创新性、有用性等。第二，在定量药理这块，特别是制剂的角度，我们往往喜欢把制剂和PK 、PD链接起来后去申请专利，这是能增强505b（2）的专利点。第三，专利层次的分布还是需要的，从制剂到临床到商业甚至到生产，这个还会要花心思去写。

 

b、第一，大分子口服基础研究还是真的非常重要的。第二，从产业角度来说，我们要把产品带到有医学价值的地方，我们要依靠技术，而不能迷恋技术，产品一定要满足临床的需求。

对于载药脂肪乳立项时，选项要你选某一个副作用非常明显的药物，以降低副作用为目标，然后疗效不发生改变。通过药效学验证完以后，我们需要做一个BA或者BE来桥接原有的药物，证明有效性，副作用则用少量的数据来验证或者不需要数据来验证。

 

对于微晶混悬液立项时，选项一定要选有独特的适应症的药物，要从研发成本、临床需求和生产成效来综合筛选一些项目。

通过鼻黏膜给药透过血脑屏障实现脑部给药，这个研究意义是非常大的。通过我们的鼻黏膜给药到嗅区，它确实可以实现跨越血脑屏障，直接抵达脑部，这个通路确实存在。

 

但是确实有难点，第一，要有特定的装置能精准给药到嗅区，而嗅区又比较小，这个装置比较难。第二，鼻粘膜有鼻纤毛的快速清除机制，药物都会被清除机制给快速地清除掉。所以需要我们的制剂本身具有粘膜的粘附性，能够在嗅区停留足够长的时间。第三，要让药物通过粘膜吸收。第四，嗅区小，大剂量的药物不太合适，最好是小剂量的药物。