基因治疗的类型

陈懿玮

基因治疗

2022-12-16

体外基因治疗，指将患者的细胞在体外进行遗传修饰后回输。获批药物如2017年经FDA批准的CAR-T疗法Kymriah和Yescarta。

 

体内基因治疗，指将携带治疗性基因的病毒或非病毒载体直接递送到患者体内。获批药物如2019年经FDA批准的基于rAAV的治疗SMA的疗法Zolgensma。

基因治疗定义及作用机制

陈懿玮

基因治疗

2022-12-16

基因治疗是指通过操纵基因以改变活细胞的生物学特性，从而达到治疗或预防疾病目的治疗手段。主要作用机制包括:基因替代和基因编辑。

何为“罕见病"?

陈懿玮

罕见病

2022-12-16

在全球权威的生物医学数据库PubMed中rare disease一词最早出现在1867年。

 

关于罕见病最早的学术定义可追溯到1889年。

 

不同的国家/地区所划定“罕见病”的范围因国情而异，并不存在全球统一的患病率标准。欧盟患病率<1/2000；在美国患病人数<20万人；中国第一批罕见病名录121种(类)

一个核药要把它推上市，从临床前、临床、申报审批方面等环节有哪些需要注意的点？

谢少峰

核药

2022-12-09

每一步都与市场息息相关，都要从市场化考虑，每一步设计要从市场出发。

 

比如我们做临床设计的时候，我这个药有自己的一定的优势，我想所有的适应症都去试一试，可能也能通过，因为它有一定的差异化，但是它的优势也没那么明显。那你做临床设计的时候，是选所有的病，还是选非常有优势的病人，其实都会体现到产品商业化到底成功不成功。而你在做申报的时候，临床设计如果想着我有一定的差异化，能够被审批。但是当你遇到更强大的市场竞争对手的时候，特别是大公司，他们的市场能力非常强大，这个药很有可能在市场化中就变成了一个失败的药，有独特的优势，而且优势比较明显，它就容易在市场上成功，如果它的优势不明显，就有可能失败。

 

我们有一个药，它的临床设计就用了很多病人，它的统计学意义上差异没那么高，因为某一种因素的干扰，有些数据就没有达标。如果他要是用选择病人的方式，其实他的P值至少是0.001，但是他因为用的更大市场来做，最后它的P值正好一组数据，没有达到，最后这个

biotech企业如果想做核药，会面临哪些挑战？

伍维思

核药

2022-12-09

做普药的公司希望进来做核药是很不容易。不仅是不容易，非常不容易。在中国有个好的核药idea，要找到好的CRO不容易。这个团队必须要满足各种各样的要求，包括要懂得化学的合成、放射化学的标记、放射化学的操作、核素的产生，因为每一个实验都必须在当天生产，当天注射，大部分的核药都是这样。同时还要懂得影像，各种各样的配送等等一系列的问题，这个是一个很高的门槛，除非你有下定决心，不怕牺牲的决心，我建议不要盲目踩坑。