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基因编辑工具分类

DNA编辑工具：

ZFN、TALEN、 CRISPR-核酸酶(Cas9,Cas12)、碱基编辑器 (Base Editor)、先导编辑器 (Prime Editor)。

其目标是基因组，线粒体DNA，永久性编辑DNA，一劳永逸

RNA编辑工具：

CRISPR-Cas13、ADAR类

其目标是premRNA、RNA、tRNA，重复给药，可控制风险

基因编辑药物治疗给单基因疾病带来了希望

目前DMD的基因治疗的不足

RNA疗法（ASO）的不足：

1、需重复给药；

2、临床疗效获益不明确

基因替代疗法的不足：

1、AAV容量限制；

2、装载片段比较短，仅为全长Dystrophin蛋白的20%-30%；

3、持久性的问题。

基因治疗药物的全球研发情况

目前全球已经获批的基因疗法产品已经有23个，主要针对的是肿瘤和遗传病。

根据美国基因与细胞治疗协会的最新统计，截止今年的第三季度，全球有超过2000个基因治疗在研管线。在全球在线的管线当中，罕见病相关的基因治疗管线是980条，其中肿瘤类的罕见病占55%，非肿瘤类的占45%。非肿瘤类的罕见病研究热点是血友病A/B、杜氏肌营养不良（DMD）、戈谢病、视网膜色素变性以及地中海贫血。

根据不完全的统计，目前我们国内从事基因治疗的公司已经有近50家。虽然暂时国内还没有已经上市的基因治疗的产品，但是有12家公司已经向CDE申报了临床试验。根据CDE的公开信息，这12家公司有25条申报记录，涉及了18个产品，10种疾病，其中最热门也是血友病A/B、地中海贫血、脊髓性肌萎缩症（SMA）以及结晶样视网膜变性。

AAV病毒和慢病毒载体的对比

慢病毒，它其实也是一种特殊的逆转录病毒，它可以装载的目的基因片段不超过8KB。由于慢病毒载体会将装载的基因片段插入到细胞的基因组当中，存在一定的致癌风险，因此它多用于体外的基因治疗。

腺相关病毒AAV，它是体内基因治疗最常用的载体，不但安全性很高，而且AAV存在不同的血清型，它可以更特异地感染肝脏、视网膜、肌肉、神经系统等等不同的组织，它有空间特异性，从而提高基因治疗的靶向性。但是AAV最大的局限是它的装载容量比较有限，能够装载的基因片段通常不超过4. 7 KB。所以如果我们想要装载的目标基因长度超过了，就会大大地降低它感染的效率。

基因治疗递送系统

基因治疗的开发是一个复杂的过程递送系统(载体)的选择至关重要。递送系统可分为两大类病毒和非病毒递送系统，病毒递送系统在目前的临床研究中应用较广。

病毒递送系统：腺相关病毒(AAV)、腺病毒、慢病毒、γ-逆转录病毒、单纯疱疹病毒

非病毒递送系统：化学方法方面有脂质体载体、聚合物纳米载体、无机材料；物理方法方面有裸质粒、电转染、基因枪、声孔效应、磁转染。

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