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Spark公司的故事激励了很多公司，现在做眼科基因疗法的公司越来越多，但是最近一两年，我了解到他们的临床结果都不太好，那您对基因疗法治疗眼科疾病是什么态度？

李勇

眼科领域

眼科

眼科市场

2023-06-02

基因治疗是一个趋势，技术是一个先驱，先驱者都是踩了坑的，这些坑最宝贵，但是成熟是一个过程。我觉得谁做先驱者这个宝贵的经验和他成套的方法，随着技术的难关一个个攻破，将来也可能是一个很好的方向，因为好多遗传性疾病，这些孤儿病是没有办法治疗的，所以这些东西我觉得只要谁先做出来都是好事儿，但并不等于说第一个出来就很完美，这些技术难关确实还没有过关。

之前很多眼科的项目，有了二期数据后，大厂就开始“出手”，但是最近一年多，有的项目在美国三期临床都做完了，都达到了临床终点，报了NDA，但是大厂始终不出手，是什么原因呢？

胡珍泽

眼科领域

眼科

眼科市场

2023-06-02

专注眼科的三大公司，Alcon、Allergan、Bausch & Lomb，Alcon被诺华买了，Allergan被艾伯维买了。对于大药厂来说，任何药如果没有数十亿美金的潜力，他是没有兴趣的。

我们现在很多的眼表项目能够赚个五亿美金，已经非常不错了，一亿美金都是OK的。但对原来的眼科专用公司来讲，他愿意收购。但是对Big Pharma来讲，他不愿意收购。那如果是大的那种药，他对你的数据，对你的创新性要求非常的高。

在肿瘤上我们都是fast-follower，在专科眼科这边，我们更是跟着别人后面走，缺乏创新性，所以如果你的东西真的具有创新，我相信应该也会有买家。

中美眼科药的研发情况对比，从商业价值的角度，谈一谈眼科创新药的立项

胡珍泽

眼科

眼科市场

创新药

2023-06-02

第一点，中美眼科研发的对比

我原来在美国那边一直在找眼科专科的项目，想license in，但是找不到，一个上市产品，只有两三千万的美金销售，3家以上公司都打破了头去要它，所谓的管线还是比较空的，主要原因就是研发投入跟风险，跟专科所能带来的市场回报，它不能形成匹配，所以在美国的眼科公司都大部分就集中在眼底这块，眼科这边有很多小的疾病，还是有未满足的需求。

那么中国这边，因为最近几年很多懂眼科的海龟科学家回国创业，在国内我感觉到成长得很快。临床这块那些PI的水平也蛮高的，更重要的是它眼科研发所需要的运作效率有CRO跟CDMO作为代表，我们CDMO的modelity，从小分子到大分子到CGT这块都有非常好的布局，所以像我们创新团队只要有一个好的东西在中国这边会非常高效的前推，效率非常重要。

第二点，关于眼科创新药的立项

专科药这块不要根据现在的市场大小去立项，还是要真正地跟医生沟通有什么临床需求。因为现在很多东西市场上很小，并不是意味着没有需求，而是找不到好的产品、好的技术去满足这个需求。那么我们创新团队就是要找到好的技术，应该是没问题的，所以作为投资人，我非常看好在中国做眼科方面的创新，应该是有市场回报的。

临床驱动非常重要，现在国内企业有些立项特别不够谨慎，他们用非常复杂的技术，成本非常高，根本就不去考虑商业上谁来付这个钱，就是用大炮去打一个蚊子，所以对我们最初创团队来说，特别科学家主导的团队，真的要非常谨慎。

眼科创新还是要从疾病的特点，发病的机制，作用的部位来做药物递送设计

李勇

眼科领域

眼科

眼科市场

2023-06-02

眼表给药不是特别大的难题，因为滴眼药水相对方便，持续时间也不是最主要的讨论问题，比如刚才说的泪点塞，将药做成一个小塞子，把它塞进去后反向把这个药溶解到泪膜里，这样对眼表就是一个持续的给药作用，主要是用于一些手术后的，像白内障术后出现炎症，它这个周期大概是一两周或者三四周，如果这个眼泪塞不会脱落，持续药物的作用和副作用也小，它能持续三四周是挺好的选择，所以这个被临床批了，但应用性还是有限制，因为能点眼药水。其实大家是心里有数的，那个一旦看不见丢了也不行，像做青官眼，青官眼是每天必须得用药，如果丢了药效不能维持的话，隔个三五天眼压高了对眼睛是个损害，所以医生还是不放心，所以好多都有优缺点。

所以眼表给药并不是一个最大的难题，像Allergan试行泪点塞的时候，起码我是反对的。从医生这个角度讲，前房能滴眼药水进去，为什么要扎一针，还要三个月给一次，一年要给四次，你要活十年，就要四十次，眼睛一圈就扎完了，所以不可能是长期的。所以只是为特殊的病人、精神病人、老年人，实在没有办法点药水才考虑这个眼泪塞。

其实我们今天所有得考虑最重要的还是技术上的难关，怎么穿过眼球屏障透入到视网膜，刚才所有的讨论都是围绕这些，视网膜和玻璃体是封闭的球状体，人体里没有其他器官能替代。玻璃体就像一个储存器，它也是一个相对近的东西，它周边有多层的解剖屏障保护着，它后面的RPE细胞也是致密的层。

视网膜的是一个非常封闭的组织，所以想从外表直接透进去就非常难，这就是我们目前面对的问题。至于有没有什么药能穿过进去，小动物上可以，PK也能做出来，那全身的副作用可能存在。

像刚才胡博士说的眼眶的给药体系，其实也是作用于眼周组织，它作为一个储存地，药物浓度会相对高一些，通过结膜透过汞膜，最后还是被脉络膜吸收了一大部分，因为脉络膜血管和结状体和虹膜的血管是有相连性，这样可以透到前网一部分，但透入到玻璃体、透过RPE的可能性就很小，所以这种给药方式只能对青光眼，还有一部分的葡萄膜炎起作用，对视网膜疾病的作用还是有限的。

所以我们通过了解眼睛的特殊结构和它的解剖症屏障的作用，我们能理解我们在设计用药和deliver方式上和疾病的特点上要结合起来，缺一不可。如果不知道疾病的特点，发病规律和发病过程，这个药给的不对，就很难达到作用。

如果要设计眼表的药物递送方式，难道只能是滴眼液吗？还有没有其他比较有效的方式？

欧阳晖

递送

滴眼液

2023-06-02

眼表的话，滴眼液肯定是首选。滴眼液也有各种，因为可以做成纯水溶液，也可以做成混悬剂、乳剂等各种剂，也可以做成膏，所以这些都可以选择的。现在比较热门的就是滴眼液做成凝胶，就是介于膏和纯水溶液之间的剂型，它可以提高药物在眼表待的时间，增加它的生物利用度，但是同时又不会造成不适或者不方便，所以凝胶是现在比较热门的。