医药知识问答_医药基本知识_医药类知识_医药知识库

在投资高端复杂制剂平台（如脂质体）时，应优先选择仿制国际成熟产品还是直接进行改良创新？

杨劲

高端制剂

2024-04-19

因为我本身是药大的老师，同时我也作为联合创始人创办了一个临床CRO企业，目前我们做了高端制剂的探索性临床很多项目，我了解我们国内的一些企业的研发现状，我觉得一定要在CMC技术层面有个长期的积累，能够做到收放自如。不但要有工业化的成熟稳定的生产能力，还要有从小规模到大规模的放大能力，更要有一个关键处方工艺、关键质量标准和体内暴露水平之间关系的生物药剂的研发能力。所以工业药剂、物理药剂和生物药剂这三个合在一起才是真正产业化高端制剂平台的内涵，所以这块的积累不是一蹴而就的，还是要经过长期的积累。

第二个，就是每一个药我有了技术特征、给途径特征以后，还是要找合适自己有针对性的品种我能够解决什么样的问题？而恰好这个药物的药代特征、安全特征和有效性特征，适合我这个技术平台。对已上市药物特征的理解和不足的调研，两者的结合才有可能是一个真正的高端制剂，拥有很好的CMC门槛，有高临床价值，才会真正获得高的市场回报，所以按照我的理解，没有一个捷径。

如何有效减少不必要的临床试验并控制研发成本？

侯曙光

药物研发

临床价值

2024-04-19

我看到群里也在问“我怎么能够少做临床呀？我怎么能够省钱呀？”我觉得这里面不是省钱少做的问题，如果你抛不开这个思路，势必就造成内卷，不管是二类新药，甚至一类新药也内卷，内卷就内卷在这方面，他们不是抱着一个做药的思路去做，而是抱着投机的思想去做药，我觉得这个思路是不合适的。

关于这个钱我觉得是这样，如果你有大钱，你可以多做几个项目，做得快一些，但如果你钱少，觉得这个药还挺好，那就慢工出细活，再往前走，我觉得只要你看好这个东西，钱多有钱多的做法，钱少有钱少的做法，但是我的理念是一定是我要做药，而不是投机取巧的做药。

对于经济实力相对较弱的医药企业，针对哪些改良方向更为适合？

杨劲

药物改良

2024-04-19

说实话，低投入，高临床价值，这样的机会不是说没有，这样的捷径还是存在的。如果一个儿童药，现有的药物很苦，而且临床价值很大，那么能够口味改变一下，改成儿童依从性更好的剂型，而且儿童医药本身有一个优先审评审批的政策，我个人认为，这方面有可能作为一个仿制药逻辑的改良型新药，就是味道不一样，处方工艺略微不一样，但是它在人体内的血药浓度是等效的，给药途径也不改变，我认为这种类似的情况是客观存在的，但是还是希望经济实力相对比较弱的企业，更需要在理念方面，特别在临床需求方面有更多的积累。

为什么要做改良型新药？

杨劲

改良新药

2024-04-19

是因为存在问题，问题主要是三个方面，一个是PK特征，第二个是有效特征，第三个是安全性特征。如果对原研药的这三个特征你要是不能够耳熟能详，了然于胸，你改的目标就不太清晰。今天我讲了五段论的观点，五段论是一个很重要的工具，可以有助于我们改良型新药的立项。

高端制剂立项5段论（以哌甲酯为例）

1、针对哌甲酯中午需要给药的不足

2、通过缓释制剂平台技术开发缓释片

3、达到每天给药1次，血药浓度波动减少

4、使得多动症儿童患者的

5、活动度评分SKAMP显著降低

如何看待通过减少剂量以提高生物利用度的药物改良策略？

杨劲

药物改良

2024-04-19

有个药物叫阿比特龙，原研药当时处方做得不太好，食物影响很大，餐后生物利用度高了十几倍，印度在这个药品专利过期以后就申报了改良型新药，更低的剂量，做了等效性就上市了，但是这个问题在我们中国应该很少有相类似的案例。其实改良新药有好的一面，也有不好的一面。

因为我们中国现在有16万个文号。美国根据我的不完全统计，大概是2.2万个左右的文号，我们中国的文号数目远远超过美国。在这样的情况下，如果不太顾及到临床价值，只是单纯为了提高生物利用度而等效上市，按照我的理解，至少不是鼓励的方向。