对于如何做first in class有什么建议和经验

陈悦

改良药

2022-12-08

a.紧抓最迫切的临床需求。不论是first in class还是me too、me better，都不能离开这个话题，做药的目的就是帮助病人，然后让医生有更好的选择，所以没有一个绝对正确的方式

b.坚持做差异化。对于很多公司来说，即便做一些me too、me better，上市的时候也可以做出一些first in class的特点，突出差异化，能够在某个拥挤赛道里开创新的领域从而成就自身特色。

c.吸取经验。做first in class的时候，可以去吸取别人失败的经验，随后去设计并作为先发优势，没有竞争的领域可能更容易成功。

d.在做未知领域的时候，虽然可能会失败，但是也会有意想不到的发现。

 

做first in class的过程中有各种酸甜苦辣，但是需要勇往直前，因为后面会有越来越多的惊喜，即便失败率很高也是集中在早期，很多无法克服的问题在走过死亡区之后就会有惊喜，因此鼓励大家义无反顾投入这个领域，享受这个过程，遇到困难的时候多跟各个领域的专家请教学习，相信困难总是可以被攻克的。

ACT001项目特点

陈悦

改良药

2022-12-08

a. 可以穿过血脑屏障，很好进入脑部，选择性地对正常细胞产生保护作用b. 在口服过程中完全水溶，进入血液转化成脂溶性，在脑部浓度中比血液里高c. 多靶点d.主要应用范围是在炎症、癌症和纤维化，聚焦于颅内脑部疾病

做美国biotech可以分享哪些经验

陈悦

医药创业

2022-12-08

经过在美国biotech失败的经验，对于企业来说，不需要去跟别人抢市场，而是冲到最前面去面对需求最迫切、没人关注的适应症。因为大家都在一个激烈的赛道里，如果都去抢同一个产品，即便技术风险低，面临的商业风险也很高，可能会给企业带来不好的结果，因此必须自身发挥特长去选择产品。

对于ADC来说，未来需要进一步加强的关键点

薛彤彤

改良药

2022-12-08

a. 疗效好的同时强调安全性b. 毒素linker偶联方式还需要进一步提升，并不是说抗体不主要，而是因为抗体技术手段越来越丰富，只要评价到合适靶点，充分利用技术就能拿到合适抗体。

b. 生物学的理解很重要。

c. 注重药效模型。尤其是灵长类动物，因为它们最接近人。

d.放大生产。整个ADC从早期选题对象到工程转化，是一个完全系统的工程，最后工艺和生产转化是很难的，很多优秀产品早期可以做出来，但是无法成药，目前很多ADC发展流派的生产放大问题也是一个巨大挑战，

e. 商业化。不能泛泛而谈直接说产品上市后可以卖多少钱，需要有更多合作伙伴和合作方去认可技术平台。

如何理解的ADC的作用机制？

薛彤彤

改良药

2022-12-08

对于ADC来言，抗体是导弹，希望它打哪里就打哪里，但是因为其靶点自身的原因，除了在肿瘤部位高表达之外，在其他部分也会表达，因此打过去除了打在肿瘤细胞上也会打在正常组织上，这就属于靶点相关性的毒性，抗体携带高杀伤性毒素就是核弹，来发挥特定杀伤作用。目前，ADC就是为了能够在肿瘤环境特定释放后，结合靶点后释放出来，将肿瘤杀死后再释放出来，本身细胞毒的小分子还能够进入周围肿瘤细胞，将来的ADC进入肿瘤环境不用具体进入某种细胞就可以直接发挥杀伤作用，不借助某个肿瘤细胞。为了能够让更多肿瘤适应症有更好的产品，就需要一步步解决更多靶点成药的问题，还要解决疗效的问题。