从数据上来说,现在你们异体CAR-T跟自体CAR-T效果对比如何?
李俊
自体CAR-T
异体CAR-T
2023-04-21
如果从自体CAR-T的临床数据来说,我们通用型的CAR-T不比它差,甚至是优秀的,当然这个样本量还是相对比较少,但有一点,很多患者都是做过自体CAR-T后复发的,在我们这仍旧能够有很好的获益,我们获益的百分比也是高于自体CAR-T产品的,虽然样本量很小,可能还是跟健康的细胞来源以及我们的TCR滞留给CAR-T的赋能这些因素有关。

你们细胞治疗的差异化体现在哪些方面?
李俊
细胞治疗
方德门达
2023-04-21
我们方德门达是专注于通用型,现货型CAR-T细胞疗法,以后也希望能够对TCR-T通用型有所探索。首先我们希望能够从商业逻辑上能够帮助自己,也是帮助行业能够实现CAR-T药物的可及性,降低治疗费用,能够让更广泛的患者群体能够用得起这个药,所以我们这几年也就是执着于探索我们非常独特的非基因编辑的通用型CAR-T技术。

你们细胞治疗的差异化体现在哪些方面?
金华君
细胞治疗
2023-04-21
我们君赛是专注于做实体肿瘤TIL细胞新药和新疗法的开发。
 
我们TIL的差异化主要体现在临床方案里面,我们TIL细胞可以在治疗的时候不需要提前进行大剂量的预处理,即清零级别预处理,然后细胞输注完之后是不用再补充注射白介素2,这是我们天然TIL细胞的特点。
 
第二个特点,我们也在开发基因修饰的TIL细胞的药物,基因修饰的方式我们是用一个非病毒载体进行基因改造,这样的目的主要是降低成本,还有降低野生型病毒的安全性的顾虑。

哪些领域的药物可以泡沫剂型重新做一遍?
张严源
泡沫剂
2023-04-14
我觉得泡沫剂在腔道给药领域来讲,应该会更有优势一些。首先因为它是采用一个装置把相应的药物递送到相应的患处,像一些腔道炎症类,它大部分是靠局部作用的,普通的口服也好,栓剂也好,它往往对于药物递送到患处所能达到的有效浓度而言,还是有所欠缺的。
 
所以对于这类剂型来讲,我觉得很多类的药物都可以进行一些技术改良,特别像咱们国家的妇科用药来讲,用药量比较大,传统的妇科药物,比如传统栓剂或者溶液剂都可以进行改良新药创新的思考,但是我觉得这块首先还是得跟临床医生多交流,看看临床上患者的需求情况。第二个,也得考虑整个药物的经济学,可能它的应用还是不错,但如果是经济学不佳的情况下去开发,有可能你要付出的代价比较大,但是往往后面市场上不一定获得很正向的反馈。我们知道像目前直肠领域主要有一些特别难治的疾病,比如直结肠炎,欧洲开发的用于治疗直结肠炎的定量泡沫剂还是比较多的,像这个领域,未来有直肠癌上的一些治疗是不是也可以用这种泡沫剂的方式,我觉得都是可以做创新性的思考和探索性的研究。

索马鲁肽注射改口服,生物利用度只有1%-2%,结果也批了,从审评审批的角度来说,怎么看待注射改口服?
魏世峰
索马鲁肽注射
2023-04-14
多肽改口服的壁垒很多,大家也都知道。索马鲁泰本身它可能不会被吸收,他用的是SNAC,这种技术用的促吸收剂叫SNAC,这个平台叫做Eligen。
 
没有这个技术它休想被吸收,尽管按照我们的标准来讲微不足道,吸收就0. 4%到1%左右,但是FDA就批了,它也确实有效,既降糖也能降体重,也可能有心血管保护作用,原因是它是一个高活性的物质,有点类似激素类高活性的,所以即使吸收1%左右就够用了,如果要是技术再好一点,让它吸收再多一点也可以,只不过花费更大的功夫为了降低成本。
 
药监局改良新药显著的临床优势有三条,一个是疗效,一个是安全性,还有就是顺应性,那注射剂改口服顺应性药监局非常认可的,起码从药物经济学上讲,注射剂挺贵的,口服便宜,而且口服用不着到医疗机构,在家里边就可以,同时能适合三线城市乡村都可以,所以这个立项依据是非常充分的。