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现在做DNA药物的企业他们都做哪些适应症？

仇思念

DNA合成

2023-03-10

整体来说，DNA药物的研发企业比其他领域的要少，其中一个很核心的原因就是递送系统的问题，目前DNA药物从已经在做研究的产品来看，最好的递送系统确实就是电转系统，但是要做一个比较好的电转枪是很难的，我们是跟合作方INOVIO来共同研发电转枪，其实做了十几年不断地改进。很多人科学家想做DNA药物研发，但如果买不到电转枪或者是其他的电转设备，他们很难开展工作。

我们知道的是还有一些其他的DNA药物研发公司，他们会做一些肿瘤疫苗，其实Moderna实际上在新冠来之前，他们的mRNA疫苗也是用于做肿瘤疫苗的，用于做治疗药物。

中国的抗体药物在全世界前三位，但是中国的抗体商业化比较弱，那么我们中国的抗体如何“出海”？

邵珂

抗体药物

抗体药

2023-03-10

首先考量的是药物本身疗效一定是明确的，而且是非常有效果的产品，这就是我们说的有非常明确的临床价值，临床价值明确的情况下，它才有市场价值。

第二个我们考虑的就是我们的合作伙伴本身的产品质量以及生产的体系能够达到海外注册申请供药的标准，这个其实是不容易的。我们其实是广泛地跟中国头部的抗体企业合作。

第三个我们特别关注的是时间和效率，所以我们在合作抗体的时候，我们会选择和中国最早做出这个药的企业合作，我们有几个项目都是跟中国同样产品里面的第一家上市公司合作。

除了选择首发企业的同时，因为我们中国其实同靶点同一药物竞争还是蛮剧烈的，以后可能都会面对集采，这个时候我们就会选择一些质量体系，生产体系比较有特色的，成本也很低，他的质量体系能够基本上符合欧盟要求的企业。

有些效果没有那么好的药物，能不能用PDC的方式再做一遍，会不会药效更好？

孙立春

PDC

2023-03-10

多肽做载体已经几十年了，是一个经典的做法，只是在国内做这方面不太多。

实际上多肽做载体，除了把核素，把小分子化合物，把它偶联以后递送以外，它还跟小核酸、oligo DNA、另外的多肽、其他蛋白，甚至跟没有特异性的抗体偶联在一起，所以它应用的范围很广，比如还有脂质体、脂肪酸都可以连，刚才波总讲的其实有些毒素不是很强的也是可以连的。

多肽偶联小分子的案例：

大家知道国内现在个经典的药物叫他克莫司，这个药它的免疫抑制效果非常好，但是副作用比较大一些。一般的情况下它只用来做器官移植，因为器官移植病人用了以后会有副作用，但是又不能不用。自身免疫性的病人因为这个药副作用比较大，用了会得不偿失。

那我们怎么做呢？我们把这个药进行改造，跟多肽连在一起后，增加它的靶向特异性，减少它的用药量，减少它的副作用，这样使器官移植病人用药的时候，这样它的用药就少一点，副作用小一点，效果会好一点，同时我把它做成像胰岛素针那样，做成缓释。现在用他克莫司器官移植病人，每天要吃两次，要每天都吃，终身使用，所以它的市场非常大。如果我们把它做成靶向的，做成一周打一针，我们的结果也显示它的效果要比单独的小分子效果要好得多。

如果把他克莫司用多肽做载体变成靶向的，这样减少副作用以后让自身免疫的病人也有机会用的话，那么就大大扩大了它的适应症，使它的市场空间就增加了很多

谈一谈重组蛋白药物未来开发的创新点

邵珂

蛋白药物

重组蛋白疫苗

2023-03-10

从重组的角度来讲，就是长效化，能不能从一个礼拜一针变成一个月一针，这个肯定是一个方向，使用更便捷。

还有我们是不是有更好的一种剂型。比如现在很多蛋白药物都是注射用的，那能不能改成皮下的，改成喷雾的，直接作用于病灶，这种可能也是未来的一个发展方向。

同时重组蛋白药物在目前这个情况下，比如跟DNA、核酸药物mRNA结合在一起，可能也是未来的一个方向。

我个人认为重组蛋白本身它的疗效比较直接，应该来讲也是我们未来比较重要的领域，那么创新更多的是朝新的蛋白，还有已有的蛋白的长期化或者更加好的适用方式。

PDC药物与ADC药物优劣势对比情况

孙立春

ADC

PDC

2023-03-10

ADC最大的优势是半衰期很长，PDC最大的缺点就是半衰期相对来说短一点。

PDC与ADC相比，PDC的成本只达到ADC的10%- 20%。因为单抗的研究制造要培养很多细胞，生产单抗成本会高一些。而PDC就化学合成，所以它的分子量也比较小，这样它的成本就比较低。同时因为它分子量比较小，结构比较简单，通过合成的方式很容易把它工艺化，很容易把它产品优化。

ADC的单克隆抗体的分子量比较大，所以它要求高活高毒的。对于PDC，因为多肽是一个小分子，它偶联一个小分子药物后，载药量相对大得多，所以它不要求高活高毒，就一般的活性毒性的小分子也可以用。

PDC的多肽分子量比较小，它穿透肿瘤进入到肿瘤内部的渗透率要比ADC要好一些，而ADC的穿透力要差一些。