结合案例谈一谈立项差异化思路,关于适应症及靶点的选择

药品立项立项靶点
王波 2022-11-18
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李冲
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我们第一个适应症选择也是跟心脑血管疾病相关的,但是我们的靶点没有选择大家做的PCSK9,我们选择了另外一个更具有竞争又比较蓝海的适应症,它是跟脂蛋白a相关。从2014年以来,特别是美国也开始重视LP(a)指标,但是目前LP(a)在市场上没有药,也没有治疗手段。我们看到这个基因,它也是跟基因遗传性相关。
 
我们从两方面选择靶点。第一方面,我们要选择的靶点,是在基因层面上被验证的,它是因为某些基因突变或者是某些repeats增多使得疾病的发生。另一方面就是在人或者动物上,基因缺失不影响人或者动物的生理功能。所以我们认为这样的基因特别适合做siRNA的target。
 
在立项的过程中,我们就注意到LP(a)基因是在基因层面上被验证的一个靶点,它在市场上的人群非常大,偏特别适合我们biotech公司。所以我们在立项初期把 LP(a)作为我们第一个项目。

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