谈一谈一期临床或者零期临床的注意点

全球临床临床环节临床设计
王波 2022-12-15
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刘富鑫
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其实能上一期,基本上药物在动物上安全性和有效性也看到了,但一期我们最主要观察其实是它的安全性跟耐受性。
 
针对不同的适应症,比如肿瘤和非肿瘤,它临床设计方案上是有差别的,所以核心点是方案设计这块一定要搞清楚。
 
第二点是一期的时候尽可能收集不同人种的差异,不要放在二三期再去做深度差异,一期就会给指向性你的药物在哪里做会更好。ICH E17提出的新观念,尽可能在早期阶段爬坡阶段就引入不同人种进行考察。ICH还提出要增强患者的多样性,受试者多样性。里面有一点我觉得很好的,对于药效,如果你的药物明显就对健康人没有任何获益的,本来就是试验药物,它有可能会带来一些潜在风险的情况下,其实可以适当的引入患者。引入患者的好处是它本身就是因为疾病本身导致没有药可治,我可以在一期的时候来看它的 PK PD,主要还是安全。这样把你的患者跟健康人进行更多的放大后,可以及早的获得你想得到能不能进到二期的数据。
 
第三点,还要回归到你药物本身的靶点的机制在哪里,这个靶点的机制决定了你是单一疗法治疗还是末线疗法治疗还是add on,因为像美国很多的药都是add on,它已经有SOC在那放着,我在SOC的基础上,再加上我的疗法让你的基标准法做得更好或者让你的标准方法需要的时间更短,疗效更好。
 
总之,如果以安全作为最主要核心的指标话,要看你的适应证,要看你怎么爬坡。
 
零期是用小样本,小剂量,低于15个患者,一般是7到8个患者,给他非常低的剂量,看他的反应,他会尽最早的时候获得人体数据,知道你一期的设计,但是也有人把零期再往前延伸一下动物跟人相互结合的。所以这个对你药物本身的了解或认知。

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