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一个对于现在基因治疗的AAV ,在全球,目前来说它有什么样的好处,解决了什么问题?另外一个就是我们用 AI 去解决AAV的问题,是我们用 AI 难道就把所有的做AAV的人全干死了吗?传统的,还是说我也只是解决哪方面?如果你自己要做一个AAV 的东西,你是觉得你怎么样去立这个项,然后你的算法,你是核心设计是怎么设计的?

AI新药开发AI技术
王波 2022-12-08
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韩蓝青
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以AAV为例,AAV它作为一个基因治疗的一个现在非常热门的递送载体,它是所有的做基因治疗的公司也是一个关注的焦点,很多人都在围绕着它在做工作。那么它这个载体它的好处就是说它的这个免疫原性比较低,它基本上不会造成太大的这个身体的免疫反应。它具有多种多样的血清型,它可以在这里面去筛选我们想希望要的这些特性,比如说它的各种靶向性,当然它的好处我们可以说出很多,但是它有它的局限性。我们去在设计它的时候,实际上还是要费很大的周折。
 
那么是不是说我们用了 AI 来设计AAV就一定比不用 AI 要好呢?站在我的这个立场上,我觉得这个答案是肯定的。你比如说,我们还是以这个去做AAV的突变为例,还是以我们三倍轴这个地方,它这个是一个高突变区,我怎么去突变它,我就可以去获得一个更好的我想要的具有我想要的特性的AAV衣壳蛋白,那么假如说给你一张纸,一张笔,让你自己去去这变一下,那变一下,因为有的人是有具有这种能力的,我知道有的这个生物学家非常资深的生物学家,它就觉得这个地方我把这个氨基酸变一变,把它疏水的变成亲水的,然后这个地方变一变就可能会具备什么特性。但是我们可以讲基本上,比如说我们这个最近一直在研究的这个 28 个高突变区,这个区域你要是用手用眼去看,给你笔,当你变到第五个第六个氨基酸的时候,这个病毒基本上是剥不出来的,但是我们 AI 预测出来的这个电体,可以在这 28 个氨基酸里面变掉为一,甚至说变掉了 20 个氨基酸,我还能够剥出病毒来,而且有可能会它的这个剥病毒的效率会更高,这个假如没有 AI 的话,这件事情几乎是没有办法达成的。实际上,就是说它允许你用 AI 在一个更大的可能性空间里面去找到了你想要的这些局部的最优,假如不借助 AI 的话,这件事情是没有办法达成。我们实际上也是在这个实践的过程中,也充分的认识到了这一点,所以我们团队里面有 AI 工程师,有做生物信息的,有的专门是做生物学家,做湿实试验的。我们经过一段时间的磨合以后,大家对这种方法论是深信不疑。
 
所以我觉得对AI 立项,我们生物公司要想做AI场景的应用的话,一个非常重要的,就是说要让不同的类型的人要懂 AI, AI 的工程师,生信的专家,还有做湿实验的这个生物学家,能够在一个平台上去工作,用一套思维方式去思维。那么这个非常重要的一点,就是说一般在我们在这个 AI 专业之外的人,经常会对 AI 有一种不切实际的这个一种这个期待,实际上 AI 它是适合于做某些事情,但是不适合于做另外一类的事情,这个普通的老百姓或者说这个专业之外的人往往刚一开始它是不适应这个情况的。所以说我觉得要是很好的一个 AI 的应用场景,要是想立项的话,首先要组建一个能够在一起配合得非常好的一个团队,这个是第一步,不然的话这个大家的思维方式非常不一样的话,这个事情是很难,大家协调一致的去做一个 AI 的应用项目,这个是我在这个我们的团队,我们在磨合的过程中,就是我的一点体会。

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