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像DMD这种比较大的基因,AAV包装容量比较低,有没有比AAV更好的递送方式?

DMDAAV
王波 2022-12-16
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肖啸
29
因为我研究肌肉疾病研究了几十年,在10年之内,没有其他的载体能够把基因有效地递送到肌肉里,除非是做疫苗,局部的递送。因为做杜氏肌营养不良,它全身的肌肉,包括心肌,你都得把基因放进去。
 
现在很多人说用纳米颗粒,纳米颗粒实际上它不是主动运输的过程,还是比较难的。还有一些像基因编辑,它本身基因就非常大,如果放到纳米颗粒里面是不行的。因为肌肉细胞有一个特点,它外面有一层像细菌的细胞壁一样的多糖致密层,孔径是非常小,大概是10个纳米到40个纳米,像Retrovirus、Lentivirus都进不去,除非是局部注射,所以这层膜就过不去。但是AAV可以过去,这也限制了其他比较大的纳米颗粒,非病毒颗粒的进入,所以除非有特别大的突破,在肌肉里能实现全身递送,否则10年内我觉得还是AAV。

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