对于非编码小RNA，靶点都是mRNA。而现在绝大部分的小分子和抗体，它的靶标都是蛋白质。对于靶标为蛋白质的这些药物开发，现在已经遇到了瓶颈，小分子的筛选是个问题，蛋白质的动态结构也是问题。

 

对于蛋白质来说，无论是小分子，无论这是抗体，它另外还有两大问题，第一个是通过体内屏障问题，比如血脑屏障。第二个问题是对于蛋白质，它有特定的结构，小分子或者抗体好，是认识的这种特定结构。如果有碱基使得氨基酸突变后，现在小分子和抗体就不能作用。

 

自从有ASO、siRNA、MicroRNA，我们针对的不是蛋白，是在蛋白前头的mRNA。第一，对于mRNA的序列很容易走。第二，以两个碱基序列改变能够造成蛋白结构大的改变，使得小分子抗体药物无效，但是在小RNA药物上不存在这个问题，不容易产生耐药性。第三个，原来不能成药的病理性驱动（driving）基因，通过target它的mRNA都能成药。mRNA药物还有一个好处，对于多基因复杂性状的重大的疾病，现在无论是小分子还是抗体药都做不到多靶点target这些病理性蛋白，对于小RNA我们在一个合成生物学基因组件上能够放5个不同的靶点的 siRNA。